李铭仁 摘译 2012-11-01 在一项由诺华药厂及美国印第安纳大学资助，及Wade Clapp 教授所组成的研究团队，在2102年10月22日的Lancet Oncology的医学杂志中发表的一项二期的临床试验中表示：Imatinib mesylate 商品名为Gleevec Glivec或称为基力克的药物，对于治疗神经纤维瘤第一型病患所长的丛状神经纤维瘤具有疗效；而且没有太大的副作用。
文章大意摘要如下：
背景介绍
丛状神经纤维瘤是由神经纤维瘤第一型(NF1)的病人长出来的，它是长得慢但是对于化疗药物具抗药性的肿瘤。有些丛状神经纤维瘤因为靠近重要的组织器官，无法以外科手术切除；然而，到目前为止，也没有其它的治疗方式。我们 (Wade Clapp 教授及其团队) 施行开放标签的2期临床试验 (open-label phase 2 trial) 测试是否使用imatinib mesylate 能降低NF1病患的丛状神经纤维瘤的肿瘤体积负担(volume burden)。
方法参加的NF1病患年龄介于3到65岁，而且身上有明显的丛状神经纤维瘤。对于小孩每天早晚给予220 mg/m2，而成人则给予400 mg的imatinib mesylate 持续使用6个月。主要达到的目标是计算在一连串的核磁共振的影像下的肿瘤体积必须减少至少20%。对于有意向治疗的病人，在研究前的临床数据进行了分析，也做了服用imatinib mesylate 6个月后的患者进行二次分析。这个研究在临床试验的编号是NCT01673009。结果在36个病人中有6个病人(17%, 95% CI 6-33)对于imatinib mesylate有客观的疗效；亦即肿瘤体积减少至少20%以上。在23位使用imatinib mesylate超过6个月的病人中，6个病人(26%, 95% CI 10-48)被发现他们身上的丛状神经纤维瘤的体积减少20%以上。最常见的副作用是皮肤红疹 (五位病人) 以及水肿及体重增加 (六位病人)。比较厉害的副作用包括：有两位病人有可逆性的白血球过低症、一位病人有四级的高血糖症以及一位病人肝功能明显升高。
结论 Imatinib mesylate可以使用于NF1病人的丛状神经纤维瘤。不过，要进一步确认上述的结论，需要一个更多医学中心参与的临床试验。
李铭仁 补充说明：药物二期的临床试验是测试药物对人体的毒性及疾病治疗有效性评估。是以较少数病人来同时做药物测试。而药物一般须通过三期的临床试验且证明有效，才可能批准用于治疗通过试验的疾病。三期的临床试验会以较多的病人来同时做药物测试。而目前该药物的价格昂贵，即使批准用于治疗NF1，有健保给付对病人才是一大福音。