第一部分：Brian J. Druker医生（医学博士，俄勒冈医科大学癌症研究院院长、格列卫发明者、获奖无数，其中包括美国白血病与淋巴瘤协会终生成就奖）　　 　　Druker医生讲座内容：　　对新确诊病人来说有哪些新的治疗方法　　今天我要讲讲对于新确诊cml的病人有什么新的治疗方法。但是在此之前我要先讲讲我们如何监控cml，一些术语是什么意思，因为这对你们了解治疗目标是很重要的，想要了解治疗目标就得了解一点点医生的内部语言。

　　我们如何监控cml？显然，我们可以检测血细胞计数，也可以检测费城染色体是否存在（标志白血病的异常染色体），我们可以通过细胞遗传学（骨穿）或分析20个分裂细胞来检测

费城染色体。我们也可以对血液或者骨髓使用FISH（荧光原位杂交技术）分析200个分裂或不分裂的细胞，或者用聚合酶链反应（PCR），可在100万个细胞水平上寻找白血病的踪迹。　　理想情况是不存在任何白血病细胞，如果你没有任何白血病细胞，你就没有白血病，如果我们能让你达到这个水平，我们就可以说你治愈了。在确诊时，大多数cml病人的白细胞可达5万至50万，正常的白细胞数量应为5千到1万，也就是说初诊时白细胞数量可为正常值上限的5到50倍。在一个正常骨髓中有1万亿个细胞，如果这个骨髓被白血病占据，你就有最多达1万亿个白血病细胞，这听上去数字很大，但这就是一个正常骨髓的细胞数量，而现在你的骨髓里有了白血病。

治疗的第一个目标就是让你的白细胞数量降到正常值，如果你的白细胞数量正常了，我们就称之为完全血液学反应。　　随之而来的问题就是，我们并不知道你的白血病水平究竟降到了多低，你到底多接近0的水平。完全血液学反应之后，我们可能只是把白血病细胞的数量减低了10倍，也就是说白血病细胞减至了1千亿个。所以我们必须做更敏感的检测，这就是细胞遗传学检测，这一检测观察异常染色体，这种异常染色体标识白血病细胞，之所以产生，是因为9号染色体和22号染色体发生异位，以至于22号染色体变短成为了费城染色体，而9号染色体变长。就是这个短的费城染色体我们可以在骨髓中找到，标识着白血病细胞，事实上也导致了白血病，这就是我们用细胞遗传学检查的目的，我们寻找费城染色体的存在。如上面所说，我们观察20个细胞，典型的说来，当病人确诊时，骨髓中我们观察的20个细胞中全部都有费城染色体，也就是说20个细胞中全部呈费城染色体阳性。

如果一个人白细胞数量正常，仍然20个细胞全呈费城染色体阳性是怎么回事呢？这告诉我们，尽管他的白细胞数量正常，他的大多数血液细胞还是有白血病，我们的估计是，这位病人仍有1千亿个白血病细胞残留。事实是，有正常的白细胞数量肯定要比白细胞数量为50万强，但是你可能还残留着很多的白血病细胞。所以治疗的下一个目标就是使20个阳性费城染色体减到0，叫做费城染色体阴性，或者叫做完全细胞遗传学反应，这些说法都是一样的。　　事实上，我们只分析20个细胞，一个正常的骨髓有1万亿个细胞，我们观察的只是沧海之一粟。因此，如果我们要弄清一个人的疾病究竟获得了何种程度的控制，就要使用更加精确的检测。当然，费城染色体阴性要比费城染色体阳性强多了。下面我们谈谈更为敏感的PCR检测。

看过罪案片的观众可能知道，**们去到犯罪现场，取个血样，利用PCR技术就可以弄清凶手是谁。我们也是利用一管血做着同样的事情，我们可以从这管血中查找白血病的踪迹。因此，利用PCR检测，我们可以使信号放大，在1000至1百万个正常细胞中间找到1个白血病细胞。　　PCR检测可以是定性的，只告诉你是阴性还是阳性的，告诉你这个费城染色体异常（我们叫做BCR-ABL融合基因）是存在还是不存在。我们也可以做定量分析，可以告诉你白血病细胞的大概数量。　　事实是，我们现在可以把白血病细胞从1千亿降到1百万，但是这里要说明几点。首先，如果做一个当量比，一百万分之一就相当于1千亿分之一百万。如果PCR检测不到可能仍然意味着你还残留100万个白血病细胞。这并不意味着治愈，也意味着我们目前无法用更精确的办法来检测到更低水平的白血病。所以PCR检测不到或者PCR阴性并不意味治愈。这只能说是我们能辨识到的最低水平。

好东西啊，辛苦啦！