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美国著名cml专家答患者问(关于监测、移植)

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  1. 我是一个服用达沙替尼的患者,一年后达到了主要细胞学反应,两年半后仍未取得完全细胞学反应,专家有什么建议?
  Dr.Shah: 对于新的治疗手段来说,就像我之前简要提到的那样,我们绝对必须要做的就是判断什么构成了耐药。如果患者失去了曾经取得过的反应,这时候每个人都能轻易指出这是耐药,但是服用达沙替尼或者尼洛替尼18个月之后没有取得完全细胞学反应是否就意味着患者今后疗效不如那些确实取得过这种反应的人呢?我们目前仅掌握来自一个机构的数据,即MD Anderson的研究数据,研究了达沙替尼和尼洛替尼,研究发现,12个月后取得主要细胞学反应的患者要比没有取得反应的患者情况好。MDACC还没有研究18个月的情况,但是我们要记住,我们的随访数据还相当有限。我们可能还要过一段时间才能获得更多信息。当然,对于你提的这种情况的患者,我会非常非常严密的进行观察。如果他们要进行移植,我一般会认为,我们现在使用的指导方针应同样适用于二代药。我认为,如果要严肃考虑移植这一选择的话,中间不能有所差错。


来自手机贴吧1楼2012-12-21 21:28回复
      另一件需要考虑的事情是做一个基因突变检测,因为患者可能有基因突变而引起了具体的问题。比如说,你原来吃达沙替尼,产生基因突变,可能用尼洛替尼就可以控制的很好。所以我会采取上述措施,尤其是在没有移植选择的情况下。
      2. Druker医生,开始服用伊马替尼后多久做一次血常规?我的血液科医生建议或打算每5周让我查一次。
      这个问题是关于一开始服用伊马替尼之后多久检查血相。一般来说,我们每隔一周查一次,监测血相,如果血相开始降低,我们可能每周查一次。如果头几个月血相稳定,我们可以延长时间间隔为每四周查一次。直到病人得到完全细胞学反应(染色体转阴),我们可以将时间间隔延长为每6周一查,甚至更长间隔。但是在开始的时候,有很大风险血相会降得相当低,所以我们确实建议你开始用药时每隔一周监测一次,然后根据临床情况延长间隔。


    来自手机贴吧2楼2012-12-21 21:29
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        3.Druker医生,感谢你发明了挽救我生命的格列卫。我2002年确诊,病情缓解已有6年有余。我的问题是关于骨髓活检的。从以往看来,我的医生让我每1年或1.5年做一次骨穿。我的PCR检测在过去三年都没有检测出CML。以后还有必要继续做这个昂贵的检测吗?
        Dr. Druker: 谢谢你的问题。我也很有兴趣听听Dr.Shah对于这个问题的意见。如果完全细胞学反应已经延续了5年,我很少会让病人再做骨穿,而且当然在5年之后,我根本就不会做骨穿。没有理由做骨穿。PCR检测是在比骨穿细胞学检测深入1000倍的水平上检测疾病。我认为没有理由再做骨穿。复发的风险已经降低了。PCR检测更加敏感,你可以从外周血做,所以我认为没必要做骨穿。
        在头5年里,我对已经达到完全细胞学反应的患者是这么做的,我会在3年和5年的时候做一个骨穿,因为我们可能在其他细胞中会发现一些异常,如果这个发生的话,我会让患者定期做骨穿,但是如果你骨髓正常的话,我认为不必再做了。


      来自手机贴吧3楼2012-12-21 21:29
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        Dr.Shah:我大体上同意。我估计都不会做3年期和5年期的骨穿。如果病人突然出现无法解释的血小板下降或者新的贫血现象,这就成为一些有意义的证据,这时我才会去检查他们不含费城染色体的其他细胞中有无异常染色体。那时候我会做一个骨髓活检,不过病人染色体转阴之后我没有做骨髓活检的习惯。
          此时有一位病人站起来鼓励大家:听众朋友们,我想给你们一点希望。我是1999年确诊的,我2000年起在Druker医生那里接受治疗,到08年2月,我已经活了9年了。我希望每个人都乐观。我的生活质量很棒,我只是想给大家传递希望。(掌声)
          4.Druker医生我能否把我的样本寄到您的实验室进行检测?
          Dr. Druker: 请登录www.cmlalliance.com,有几个实验室做高质量的PCR检测。也不是标准化,实验室之间也有差异,但是这些实验室真心想做得更好。随着时间的推移,这些检测会变得标准化。


        来自手机贴吧7楼2012-12-21 21:37
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            5. 我服用伊马替尼已有6年。我快没医保了(吃不起药),您是否知道约翰·霍普金斯大学Douglas Smith医生正在进行的疫苗临床试验?如果我吃不起药能否参加这个临床试验作为替代?
            Dr.Shah:如果你不从病人协助项目里获得帮助的话,我也不知道你怎样才能获得伊马替尼。除了药物之外,我不知道还有什么其他东西能比这些药物更有前景。在现阶段,与疫苗试验相比,我对二代药的临床试验更有信心。我认为疫苗策略是有争议的,这个想法已经存在一些年了,我认为如果疫苗确实在很多病人或很大比例的病人身上奏效的话,我们现在应该早就知道了。
            Dr.Druker:我很抱歉病人买不起药。我们需要解决这个问题,当然这和我们今天讨论的主题无关,但是这个问题真的很可悲。当然,我们会鼓励你查一下诺华病人协助项目和其他制药公司的协助项目,这样你就能一直服药,挽救生命。


          来自手机贴吧8楼2012-12-21 21:39
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              6. 我是一个新诊断的病人,也是一名了解不少信息的药剂师。我对干细胞移植比较感兴趣。是不是这是唯一的治愈方法?你们在什么情况下才会最后考虑这一选择?
              Shah医生:我们对于cml这个疾病的移植随访和相关经验历史更长。我们关于移植所知道的一些东西,确实会令大家对此有所疑虑。一个问题是,移植程序会带来和治疗相关的死亡率,即便是在拥有良好配型和低风险病人身上,在最好的情况下,头一两年的死亡率也可高达15%,而这15%的死亡率并不是由疾病引起的,而是由治疗程序引起的。我之前提到过,Druker医生也发表过这样的文章,即服用伊马替尼5年,现在甚至是7年,效果远远好于移植。服药的这些病人可能要过很久、很久才会出现反复,或因为疾病本身,或因为药物毒性,所以疾病反复也是很久之后的事。
              一个关于移植的问题是,移植后15至20年之后也会有后期的复发,虽然我们过去认为移植之后5到10年内不复发就算痊愈,研究发现事实并非如此。所以对于慢性期病人,如果对伊马替尼或者至少1种二代药耐药,或者对伊马替尼耐药并且有明确证据证明有T315i基因突变,我才会考虑让他做移植。


            来自手机贴吧9楼2012-12-21 21:41
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