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TALEN基因组编辑系统可用于生产人干细胞疾病模型

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TALEN基因组编辑系统可用于生产人干细胞疾病模型


1楼2013-01-06 17:44回复
    转录激活因子样效应物核酸酶(TALENS)是一类新的基因工程核酸酶,相较于以往类型的核酸酶,TALENS更便于设计,且在基因组中的剪切特异性更强。在2012年12月的cell stem cell杂志中,哈佛大学干细胞与再生生物学院的Chad A. Cowan等发表文章证明他们使用TALENS迅速有效地在培养的体细胞或人多能性干细胞中获得了15个基因的突变型等位基因。其中在人多能性干细胞中,他们分别将打靶细胞系与同源的对照细胞系同时分化为各种代谢细胞类型。他们的实验证明了与多种疾病直接相关的细胞自主性表型,包括血脂异常,胰岛素抵抗,低血糖,脂肪代谢障碍,运动神经元的死亡,和丙型肝炎病毒感染的细胞自主性表型。他们的结果证明,利用这种方法极少出现脱靶效应,而每一个细胞系中均含有大量特异性突变。由于我们可以迅速方便地获得并鉴定这些细胞系,我们预计TALEN介导的基因组编辑人体细胞将会成为人类生物学和疾病研究的支柱产业。


    2楼2013-01-06 17:45
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      参考文献:
      A TALEN Genome-Editing System for Generating Human Stem Cell-Based Disease Models


      4楼2013-01-06 17:47
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        TALEN 技术(Transcription activator–like effectors)是一种崭新的分子生物学工具。科学家发现,来自植物细菌Xanthomonas sp.的TAL蛋白的核酸结合域的氨基酸序列与其靶位点的核酸序列有恒定的对应关系。利用TAL的序列模块,可组装成特异结合任意DNA序列的模块化蛋白,从而达到靶向操作内源性基因的目的。目前TALE 技术主要应用:Knock-out、Knock-in片段或点突变。


        6楼2017-07-17 15:46
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