最近II型成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)的研究进展为改善基因组编辑方法带来了希望。然而在模式动物例如斑马鱼中，此系统的应用性及有效性还鲜有研究。北京大学分子医学研究所的席建忠实验室于3月26日在Cell Research杂志中发表文章证明RNA介导的Cas9核酸酶不论在哺乳动物细胞还是斑马鱼胚胎中都可以以一种简单迅速的方式有效地促进基因组编辑。当Cas/gRNA分别在斑马鱼体内胚胎中用于对etsrp, gata4和gata5进行定点打靶时，均可发现35%的定点突变效率。Cas9/gRNA可有效地诱导体细胞中etsrp和gata5双等位基因转换。在etsrpy11 基因突变的胚胎中展现了相应的血管表型，在fautm236a基因突变的胚胎中表现出相应的心脏二分叉表型。最后，他们通过Cas9/gRNA系统在斑马鱼胚胎中成功诱导获得了位点特异性的mloxP序列插入，这些结果表明，这种Cas9/gRNA系统有潜力成为一种适用于斑马鱼和其他模式生物的，简单、强大且高效的反向遗传工具。结合其他的基因工程技术，这种Cas9系统有前景应用于生物、农业、环境研究及医学领域。
参考文献：Genome editing with RNA-guided Cas9 nuclease in Zebrafish embryos链接：http://www.nature.com/cr/journal/vaop/ncurrent/full/cr201345a.html