今年4月，生物技术公司Celgene斥资7.1亿美元预付款，从爱尔兰制药商Nogra制药手中获得了一种处于后期临床开发的克罗恩病（Crohn’sdisease）药物GED-0301。
4月23日，生物技术公司新基（Celgene）宣布斥资7.1亿美元预付款，从爱尔兰制药商Nogra制药手中获得了一种II期临床开发已经完成的克罗恩病（Crohn’sdisease）药物GED-0301。根据协议，若GED-0301最终研发成功获得上市，Nagra公司将再获得8.15亿美元的后期款项，若该药物上市后的年销售额突破40亿美元，Nagra还将获得11亿美元的销售支付款项，这使得这笔交易的最大价值达到了26亿美元。
GED-0301是一种口服反义药物，通过传递RNASmad7来治疗中度至重度克罗恩病。反义药物是一种合成核酸，它会发现导致疾病的基因的mRNA，关闭相应基因表达。
Celgene宣称GED-0301已顺利通过一项涉及166例克罗恩病患者的II期研究，该项研究数据将在即将到来的科学会议公布。该药物在II期临床中所表现出的惊人疗效，预示着该药有望成为克罗恩病的一种革命性疗法。Celgene计划在2014年年底将该药推进至III期研究。
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看到的另一则新闻，介绍的更详细一点：
4月24日，CelgeneCorporation(NASDAQ:CELG)与爱尔兰NograPharmaLimited达成协议，Celgene获得First-in-Class口服反义核酸GED-0301，用于治疗克罗恩病（Crohn*sdisease），预计2014年年底启动III期临床研究。根据协议Nogra将获得首付款7.1亿美元，如果多个适应症（个人猜测是溃疡性结肠炎）开发成功将获得8.15亿美元里程金，如果销售额达到40亿美元将再获得10.5亿美元里程金，也就是说这笔交易总金额为25.75亿美元。
克罗恩病是一种严重的慢性疾病（两大炎性肠病之一，北美约40-60万患者），主要影响小肠、结肠，表现为节段性、透壁性炎症和组织损伤。免疫抑制剂和anti-TNFα单抗能够促进黏膜愈合，但超过1/3的患者无效。克罗恩病组织中T细胞和非T细胞都表达高水平的Smad7，Smad7阻断免疫抑制因子TGFβ1与TGFβ1受体的结合，从而导致炎症信号放大。
GED-0301是一段合成的单链DNA，核苷酸间连键修饰成O,O-硫代磷酸（增加稳定性），能够与Smad7序列第107-128区域（5’-GCTGCGGGGAGAAGGGGCGAC-3’）互补配对（Ref:JClinInvest.2001,108,601-609.），减少Smad7的表达。GED-0301的制剂技术也比较独特，采用pH敏感的甲基苯烯酸聚合物包裹，能够耐受胃、近端小肠的环境，仅在回肠末端和右结肠段释放。
I期临床（MolTher.2012,20,870-876.）入组了15例克罗恩病患者，分成40mg、80mg、120mg三个剂量组，所有患者均产生临床应答。II期试验是多中心、双盲、安慰剂对照，166例患者分成三个剂量组，试验结果将在主流期刊和近期学术会议上公布。
自身免疫性疾病是目前医药研究的热点，这次GED-0301以25.75亿美元的总价排到榜首，超过2012年Abbott以13.5亿美元收购GLPG0634，2013年AbbVie为GLPG0634的克罗恩病适应症追加5000万美元，预计2014年启动180例患者的II期试验。
截至目前为止，FDA已经批准两个反义核酸：第一个是1998年批准的fomivirsen（商品名Vitravene），它能与CMV的关键mRNA互补，用于治疗CMV视网膜炎；第二个是2013年批准的mipomersen（商品名Kynamro），它能与apolipoproteinB的mRNA互补，用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症。
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我再科普一下这种反义RNA技术：
反义RNA是指与mRNA互补的RNA分子，也包括与其它RNA互补的RNA分子。由于核糖体不能翻译双链的RNA，所以反义RNA与mRNA特异性的互补结合, 即抑制了该mRNA的翻译。通过反义RNA控制mRNA的翻译是原核生物基因表达调控的一种方式，最早是在E.coli 的产肠杆菌素的Col E1质粒中发现的，许多实验证明在真核生物中也存在反义RNA。近几年来通过人工合成反义RNA的基因, 并将其导入细胞内转录成反义RNA，即能抑制某特定基因的表达，阻断该基因的功能，有助于了解该基因对细胞生长和分化的作用。同时也暗示了该方法对肿瘤实施基因治疗的可能性
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编者注：这种药物可以为对类克以及免疫抑制剂不敏感的患者提供新的治疗手段，而且这样的核酸制剂应该比蛋白质制剂便宜，不过应该还是治标不治本的。。。总之，新药在不断的出现，不妨和大家打个赌，我赌20年内这个病可以根治，欢迎在线交流
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更多信息，欢迎关注我的公益微信号：DanceWithCD 与CD共舞
4月23日，生物技术公司新基（Celgene）宣布斥资7.1亿美元预付款，从爱尔兰制药商Nogra制药手中获得了一种II期临床开发已经完成的克罗恩病（Crohn’sdisease）药物GED-0301。根据协议，若GED-0301最终研发成功获得上市，Nagra公司将再获得8.15亿美元的后期款项，若该药物上市后的年销售额突破40亿美元，Nagra还将获得11亿美元的销售支付款项，这使得这笔交易的最大价值达到了26亿美元。
GED-0301是一种口服反义药物，通过传递RNASmad7来治疗中度至重度克罗恩病。反义药物是一种合成核酸，它会发现导致疾病的基因的mRNA，关闭相应基因表达。
Celgene宣称GED-0301已顺利通过一项涉及166例克罗恩病患者的II期研究，该项研究数据将在即将到来的科学会议公布。该药物在II期临床中所表现出的惊人疗效，预示着该药有望成为克罗恩病的一种革命性疗法。Celgene计划在2014年年底将该药推进至III期研究。
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克罗恩病是一种严重的慢性疾病（两大炎性肠病之一，北美约40-60万患者），主要影响小肠、结肠，表现为节段性、透壁性炎症和组织损伤。免疫抑制剂和anti-TNFα单抗能够促进黏膜愈合，但超过1/3的患者无效。克罗恩病组织中T细胞和非T细胞都表达高水平的Smad7，Smad7阻断免疫抑制因子TGFβ1与TGFβ1受体的结合，从而导致炎症信号放大。
GED-0301是一段合成的单链DNA，核苷酸间连键修饰成O,O-硫代磷酸（增加稳定性），能够与Smad7序列第107-128区域（5’-GCTGCGGGGAGAAGGGGCGAC-3’）互补配对（Ref:JClinInvest.2001,108,601-609.），减少Smad7的表达。GED-0301的制剂技术也比较独特，采用pH敏感的甲基苯烯酸聚合物包裹，能够耐受胃、近端小肠的环境，仅在回肠末端和右结肠段释放。
I期临床（MolTher.2012,20,870-876.）入组了15例克罗恩病患者，分成40mg、80mg、120mg三个剂量组，所有患者均产生临床应答。II期试验是多中心、双盲、安慰剂对照，166例患者分成三个剂量组，试验结果将在主流期刊和近期学术会议上公布。
自身免疫性疾病是目前医药研究的热点，这次GED-0301以25.75亿美元的总价排到榜首，超过2012年Abbott以13.5亿美元收购GLPG0634，2013年AbbVie为GLPG0634的克罗恩病适应症追加5000万美元，预计2014年启动180例患者的II期试验。
截至目前为止，FDA已经批准两个反义核酸：第一个是1998年批准的fomivirsen（商品名Vitravene），它能与CMV的关键mRNA互补，用于治疗CMV视网膜炎；第二个是2013年批准的mipomersen（商品名Kynamro），它能与apolipoproteinB的mRNA互补，用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症。
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反义RNA是指与mRNA互补的RNA分子，也包括与其它RNA互补的RNA分子。由于核糖体不能翻译双链的RNA，所以反义RNA与mRNA特异性的互补结合, 即抑制了该mRNA的翻译。通过反义RNA控制mRNA的翻译是原核生物基因表达调控的一种方式，最早是在E.coli 的产肠杆菌素的Col E1质粒中发现的，许多实验证明在真核生物中也存在反义RNA。近几年来通过人工合成反义RNA的基因, 并将其导入细胞内转录成反义RNA，即能抑制某特定基因的表达，阻断该基因的功能，有助于了解该基因对细胞生长和分化的作用。同时也暗示了该方法对肿瘤实施基因治疗的可能性
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编者注：这种药物可以为对类克以及免疫抑制剂不敏感的患者提供新的治疗手段，而且这样的核酸制剂应该比蛋白质制剂便宜，不过应该还是治标不治本的。。。总之，新药在不断的出现，不妨和大家打个赌，我赌20年内这个病可以根治，欢迎在线交流
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