基因替换项目SGT-001改善了DMD实验狗的肌肉功能，2017年下半年开展人体的临床实验
原创 2017-05-16 林宗雄 集爱杜氏肌病关爱中心
Solid Biosciences公司近日在华盛顿召开的美国基因和细胞治疗学会的年会上说，他们公司的基因替换治疗DMD的项目SGT-001，在对DMD实验狗进行的临床前实验中显示改善了这些狗的肌肉活性。实验中发现，进行基因替换治疗后，DMD实验狗增加了微型抗肌萎缩蛋白的表达。基因替换减缓了实验狗的肌肉萎缩，没有激起免疫系统的排异反应，也没有引起其他的安全问题。
SGT-001项目是用腺相关病毒作为基因载体，将截短的微型抗肌萎缩蛋白基因递送到患者肌肉细胞中，替换有基因缺陷的抗肌萎缩蛋白基因，进而让患者能产生一定的抗肌萎缩蛋白，对肌肉细胞进行有效的保护。
在对实验狗的两项临床前的实验中，其中一项研究者采用了四种不同的剂量进行基因替换，结果显示实验狗增加了微型抗肌萎缩蛋白的表达。基因替换的剂量越大，微型抗肌萎缩蛋白的表达越高。表达较高的抗肌萎缩蛋白，在基因治疗后的两年仍然持续表达。
在另一项实验中，研究者采用了三种不同剂量进行基因替换。与没有进行治疗的实验狗相比，三种剂量的治疗都明显的改善了实验狗的肌肉功能。
在两项实验中都没有发现安全性的问题，实验狗的耐受性很好。
以上研究的积极成果支持了公司对DMD患者开展临床实验，进行安全性和有效性评估的可能。目前公司计划在2017年下半年开展人体的临床实验。
Solid Biosciences公司是一个生命科学公司，公司专注于发现和开发治疗DMD的有效方法。目前公司有四个研究平台，1、DMD修正基因的治疗；2、缓解DMD疾病的治疗；3、对DMD疾病的机理进行更深入的了解；4、DMD患者支持设备的研究。