Solid生物科学公司开始进行基因移植治疗DMD的1/2期临床实验
原创2017-12-04林宗雄
Solid生物科学公司宣布公司开发的微型抗肌萎缩蛋白基因移植治疗DMD的项目将开展1/2期的临床实验SGT-001。
该项目名为IGNITE DMD，这次临床实验将评估治疗方法的安全性和有效性。在美国第一个临床试验点招募患者的工作近日将开始，其他试验点不久也将开展招募工作。
DMD的病因是抗肌萎缩蛋白基因的突变，造成该蛋白的缺失或者不足。公司的这一研究项目叫做微型抗肌萎缩蛋白microdystrophin基因移植。将外源的经过缩编的抗肌萎缩蛋白基因装入腺相关病毒AAV基因载体，对患者进行静脉注射。腺相关病毒会感染人体的细胞，并将外源的正常的微型抗肌萎缩蛋白基因送入细胞核（所以该项目也被叫做AAV转染），然后表达截短的，但是还是有一定功能的抗肌萎缩蛋白，保护患者的肌肉在收缩当中的损害。
该研究项目的临床前实验显示，对实验动物进行治疗后，能够减缓甚至停止DMD疾病的进程，不管是怎样的基因突变类型和处在怎样的病情阶段。该项目已经被美国食品药品管理局授予罕见儿科疾病设计，同时在美国和欧洲被授予孤儿药设计。
这次临床试验将招募16到32个患者，他们的年龄在4到17岁之间，不管他们是哪种类型的基因突变，不管是否还能够行走。参加临床实验的患者将随机分成两组，一组为马上治疗组，另一组为延迟治疗组。延迟治疗组在12个月以后再进行注射。这次临床实验采取灵活的办法，也就是药物使用的剂量和参加临床试验的人数可以根据患者使用药物的情况进行调整。
这次临床实验，研究者将对治疗后患者抗肌萎缩蛋白的表达进行评估。还将评估患者的肌肉功能，肌肉大小，呼吸功能，心血管方面的功能，一些血液指标，一些与抗肌萎缩蛋白表达相关的生化指标，患者的生活质量等。初步的评估分析结果，计划于2019年上半年公布。
对招募的患者的其他一些要求：
参加临床实验的患者必须有稳定的心脏和肺功能。
研究者要对想参加临床实验的患者进行事前的筛选，选择标准是患者对腺相关病毒的抗体值要低于某一指标。
原创2017-12-04林宗雄
Solid生物科学公司宣布公司开发的微型抗肌萎缩蛋白基因移植治疗DMD的项目将开展1/2期的临床实验SGT-001。
该项目名为IGNITE DMD，这次临床实验将评估治疗方法的安全性和有效性。在美国第一个临床试验点招募患者的工作近日将开始，其他试验点不久也将开展招募工作。
DMD的病因是抗肌萎缩蛋白基因的突变，造成该蛋白的缺失或者不足。公司的这一研究项目叫做微型抗肌萎缩蛋白microdystrophin基因移植。将外源的经过缩编的抗肌萎缩蛋白基因装入腺相关病毒AAV基因载体，对患者进行静脉注射。腺相关病毒会感染人体的细胞，并将外源的正常的微型抗肌萎缩蛋白基因送入细胞核（所以该项目也被叫做AAV转染），然后表达截短的，但是还是有一定功能的抗肌萎缩蛋白，保护患者的肌肉在收缩当中的损害。
该研究项目的临床前实验显示，对实验动物进行治疗后，能够减缓甚至停止DMD疾病的进程，不管是怎样的基因突变类型和处在怎样的病情阶段。该项目已经被美国食品药品管理局授予罕见儿科疾病设计，同时在美国和欧洲被授予孤儿药设计。
这次临床试验将招募16到32个患者，他们的年龄在4到17岁之间，不管他们是哪种类型的基因突变，不管是否还能够行走。参加临床实验的患者将随机分成两组，一组为马上治疗组，另一组为延迟治疗组。延迟治疗组在12个月以后再进行注射。这次临床实验采取灵活的办法，也就是药物使用的剂量和参加临床试验的人数可以根据患者使用药物的情况进行调整。
这次临床实验，研究者将对治疗后患者抗肌萎缩蛋白的表达进行评估。还将评估患者的肌肉功能，肌肉大小，呼吸功能，心血管方面的功能，一些血液指标，一些与抗肌萎缩蛋白表达相关的生化指标，患者的生活质量等。初步的评估分析结果，计划于2019年上半年公布。
对招募的患者的其他一些要求：
参加临床实验的患者必须有稳定的心脏和肺功能。
研究者要对想参加临床实验的患者进行事前的筛选，选择标准是患者对腺相关病毒的抗体值要低于某一指标。
但愿快点出来
