
各位朋友大家好!去年在美国听力学年会上,频率公司的麦克莱恩博士主持了一场专题研讨会,题目为“再生与修复—听力损失治疗的潜力”。其中有关FX-322这一小分子药物组合,可使哺乳动物毛细胞再生,治疗感音神经性耳聋的报告,引起了我极大的兴趣。我曾在中国听力言语论坛上,做了题为“毛细胞再生的研究进展及影响力分析”的报告,让大家认识了这种很有发展潜力的治疗感音神经性耳聋的药物——FX-322。一年来,经常有人问我,这个治疗耳聋的药什么时候能上市啊?和你们一样我也在密切关注着这项研究的进展。今天把我了解到的情况和大家分享。
一、第二次临床应用的研究结果
自从去年8月该公司启动第二次临床应用研究后,不到两个月的时间就招募了24位稳定型感音神经性耳聋志愿者(噪声性和突发性耳聋),进行随机、单剂量、双盲、安慰剂治疗等多中心实验,追踪观察药物的安全性和有效性。
结果表明:FX-322在一次鼓室内注射后是安全的且耐受性良好,没有严重的不良反应。关键的关键是:接受FX-322治疗的多位患者,听力测试和言语分辨(单词评分)都得到了改善!也就是说该药物治疗感音神经性耳聋是有希望的!
这一结果让我们看到了项目继续下去的希望。大家希望项目一直走下去的,直到拿到批文,正式应用在听障者身上!后续的研究需要大量的经费,有人担心,有资金的支持吗?请把“吗”字去掉!
二、今年初该公司在去年获得3200万美元的基础上,又获得了4200万美元的融资,进行专项支持。
三、 前天,就在前天 ,一个里程碑式的签约 大大推动了这一研究的进程,该公司和日本的 Astellas Pharma Inc. 正式签约,将 FX-322 的美国本土以外的开发和商业化业务交给了这家制药集团,频率公司负责美国本土的开发和商业化。为此 Astellas 需要预付给频率公司 8000 万美元。后续根据项目进展情况,如果趋势好将会有数亿美元的资金跟进。这会大大推进项目的进展速度。让我们谨慎乐观地迎接新的研究成果。
匆匆执笔,未加斟酌,把好消息尽快分享给大家。