生长激素疗法是通过刺激骨骺板加快骨骼生长，所以要在骺板未闭合的情况下才会有效，因此年纪越小治疗效果就越好。生长激素治疗后孩子的年生长速率比治疗前增加3厘米/年以上就认为第一年治疗有效。
生长激素到底要治疗多久，需根据孩子的适应症、身高与正常标准的差距、骨龄的情况、家庭经济状况等综合因素来决定，一般持续治疗最少1年，每天在家里进行皮下注射。在使用生长激素治疗的过程当中，每3-6月要复查一次，需要测量身高，监测甲状腺功能和血糖、IGF-1和IGF-BP3的水平等，每半年至1年复查一次骨龄，以便调整生长激素的用量和及时发现不良反应。