胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是仅有少数早期患者在诊断时具有手术机会。根治性切除的患者复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗（顺铂联合吉西他滨）总生存期小于1年。
研制合适的靶向药物成为解决胆管癌患者的重中之重。
FGFR抑制剂
FGFR成纤维细胞生长因子受体（共包含FGFR1-4）属于跨膜受体酪氨酸激酶（RTK）家族，是成纤维细胞生长因子（FGF）的高亲和力受体。FGF家族有22个已知配体与FGFR受体相结合。FGF/FGFR途径与细胞增殖、分化、凋亡和迁移有关，通路异常信号传导与多种恶性肿瘤的发生、增殖、转移和分化相关。
在胆管癌中，FGFR融合突变较为突出。据报道，肝内胆管癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合突变。目前的研究已证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

Pemigatinib治疗胆管癌，疾病控制率为82%
pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。
Incyte Biosciences International Sàrl (Incyte)在2018 ESMO上公布了Ⅱ期临床研究FIGHT-202的最新数据。此次研究旨在评估pemigatinib针对至少经历过一次治疗失败，晚期胆管癌患者的治疗效果。
试验将招募的患者分成三组，A是FGFR2融合/重排（n=107， 98%为肝内胆管癌患者），B是其他FGFR突变（n=20），C是非FGFR突变（n=18），1名患者未定。所有患者均接受Pemigatinib治疗（13.5 mg qd 用2周歇1周）。
A组疾病控制率(DCR)为82%，客观缓解率(ORR)35.5%。而B、C组ORR为0。也就是说pemigatinib只针对FGFR2融合/重排。
中位无进展生存期(PFS)：A组、B组、C组的中位PFS分别为6.9，2.1和1.7个月。

中位总生存期(OS)：A组、B组、C组的中位OS分别为 21.1、6.7和4个月。A组最长！
2019年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理Incyte递交的pemigatinib用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA，并授予其优先审评资格。根据美国处方药使用者费用法案，预计pemigatinib在美国获批的日期为2020年5月30日。
此前，pemigatinib已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予pemigatinib孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。
目前有FGFR药物临床试验正在招募患者，pemigatinib 临床招募进行中

pemigatinib 临床招募进行中 三甲医院 免费申请用药 报名搜 ai帮帮招募平台

Pemigatinib（FGFR抑制剂）---胆管癌进入真正的靶向治疗时代！
https://mp.weixin.qq.com/s/e7SutgSQOyGfUHGwUJaubw

ai帮帮 三甲医院 免费申请临床用药 致力帮助每个有需要的患者 让患者得到最好最新的治疗方案，免费