由于肝细胞癌(HCC)的基因突变比较复杂，肝细胞癌新药研发一直是医学界的重点关注领域。香港临床肿瘤科联合肿瘤中心表示，自从仑伐替尼(Lenvatinib)获得美国FDA批准用于一线治疗不可切除的肝细胞癌后，香港肝细胞癌二线治疗方案也出现了新选择：卡博替尼(Cabozantinib)。

　　M先生确诊的是肝细胞癌，在医院进行过介入治疗，还先后服用过索拉非尼(sorafenib)、仑伐替尼(Lenvatinib)，但癌细胞的控制效果却并不理想，甲胎蛋白指数始终在缓慢增长。这让M先生十分不安，后来在病友的推荐下，M先生来到香港，在联合肿瘤中心的建议下开始使用肝细胞癌二线治疗新方案--卡博替尼(Cabozantinib)。治疗一段时间后回香港复查，肿瘤病灶已经开始缩小，甲胎蛋白指数数值下降，目前M先生仍在稳定治疗。
　　香港联合肿瘤中心解释，新型分子靶向药物卡博替尼(Cabozantinib)，共有9个靶点，分别为MET、VEGFR1 2 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT，在目前治疗癌症的靶向药中独占鳌头。2019年1月14日，美国食品和药物管理局(FDA)批准卡博替尼(Cabozantinib)用于先前接受过索拉非尼(sorafenib)治疗的肝细胞癌(HCC)患者。
　　美国FDA此次批准是基于关键性III期临床研究CELESTIAL的数据。香港联合肿瘤中心介绍，CELESTIAL是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在全球19个国家100多个中心开展，旨在招募760例既往接受过索拉非尼治疗，可能已经接受过2种针对肝癌的系统性癌症疗法，且有足够肝功能的晚期肝细胞癌患者。
　　此项研究中，患者以2:1的比例进行随机分配，接受每日一次60mg剂量卡博替尼(Cabozantinib)或安慰剂，并根据疾病病因(丙肝、乙肝或其他)、地理区域(亚洲与其他区域)、肝外扩散和/或大血管浸润(是或否)进行分层。在双盲治疗期，各治疗组不允许交叉。主要终点是总生存期(OS)，次要终点包括客观缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS)，探索性终点包括患者报告结果、生物标志物和安全性。
　　CELESTIAL研究结果显示：所有患者使用卡博替尼(Cabozantinib)的中位生存期是10.2个月，无进展生存期(PFS)5.2个月;安慰剂组的生存期只有8个月，无进展生存期只有1.9个月。而对于只经过索拉非尼(sorafenib)治疗的患者来说，卡博替尼(Cabozantinib)组的中位生存期高达11.3个月，而安慰剂组只有7.2个月;无进展生存期是5.5月 VS 1.9个月。卡博替尼(Cabozantinib)组的疾病控制率为64%，安慰剂组为33%。
　　香港联合肿瘤中心提示：若想要尝试肝细胞癌二线治疗方案，应当在详细检查后确认肿瘤类型、突变基因、是否转移等情况，在具有用药经验的香港临床肿瘤专科医生的指导下用药，切勿私下盲目尝试，以免出现严重副作用反应。