胆管癌(CCA)代表一组起源于胆管不同位置的侵袭性和相对罕见的恶性肿瘤，包括肝内胆管癌(iCCA)和肝外胆管癌(eCCA)。香港胆管癌治疗名医张文龙医生指出，尽管近年来这种肿瘤的治疗取得了进展，但转移性患者的预后仍然很差，中位总生存期不到一年。FGFR信号传导与细胞增殖、分化、血管生成和细胞内存活有关。Pemigatinib是FGFR1、FGFR2和FGFR3的小分子抑制剂，也是首个获FD批准的胆管癌靶向治疗。
　　这项美国FDA的批准基于II期、开放标签、多国试验的结果，FIGHT-202，该试验探索了pemigatinib在先前治疗的具有FGFR2融合或重排的转移性CCA患者(n=107)中的作用，其他FGF/FGFR突变(n=20)，或没有FGFR改变(n=18)[47]。Pemigatinib以以下起始剂量口服给药：13.5mg每天一次，在21天周期的第1-14天-服用2周，停药1周。根据FIGHT-202的研究设计，这项II期试验包括东部肿瘤协作组表现状态(ECOG-PS)为0、1或2的患者，并且其疾病在至少一次治疗后出现进展。根据RECIST1.1通过独立审查评估肿瘤反应。
　　香港胆管癌治疗名医张文龙医生指出，值得注意的是，在中位随访17.8个月后，35.5%(38/107)的FGFR2融合或重排患者表现出客观缓解，其中3种CCA实现了完全缓解，中位治疗持续时间为7.2个月。相反，在其他两个CCA患者队列中没有突出反应。关于其他临床结果，FGFR2融合或重排患者的中位PFS和中位OS分别为6.9个月和21.1个月。相反，具有其他FGF/FGFR改变的患者亚组和没有FGF/FGFR改变的患者亚组的中位PFS分别为2.1个月和1.7个月;在相同的患者群体中，中位OS分别为6.7个月和4.0个月，而中位治疗持续时间分别为1.4个月和1.3个月。

　　pemigatinib的安全性与之前针对CCA和其他恶性肿瘤的FGFR抑制剂试验以及针对晚期实体瘤的FIGHT-101和转移性尿路上皮癌的FIGHT-201试验中观察到的相似。在FIGHT-202中，高磷血症被记录为最常见的全级别不良事件，在60%的登记受试者(88/146)[47]中观察到了这种情况。此外，146名患者中有93名(64%)出现3级或更严重的毒性，其中最常见的是低磷血症(12%)、关节痛(6%)、腹痛(5%)、口腔炎(5%)、疲劳(5%)和低钠血症(5%)。最后，没有5级不良事件被认为与pemigatinib相关。
　　香港胆管癌治疗名医张文龙医生提醒患者，一旦确诊，患者应当在详细检查后确认肿瘤类型、肿瘤位置、肿瘤数量、突变基因等情况，结合自身病情和实际临床症状，在具有治疗经验的临床肿瘤专科医生的指导下治疗，切勿私下盲目尝试用药，以免出现严重副作用反应。