SMA治疗药诺西那生纳列入医保，患者喜极而泣！
先说说什么是SMA吧
SMA是一种罕见的疾病，医学名称是髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy，简称SMA）。
这是一种类似渐冻症，却比渐冻症更为严重的隐性遗传病。
患者多在儿童时期发病，其中最典型的症状表现就是肌肉萎缩，进而造成运动功能严重受限。
但更严重的是会引起呼吸道感染，然后导致呼吸衰竭，这也是该病患者的主要致亡原因。
大多数时候这种病的预后并不乐观，在国内尚无直接治疗的药物，并且护理结果也不理想，所以预防才是关键
而我们提到的，刚刚被纳入医保的诺西那生纳是一种反义寡聚核苷酸，是SMA的特效基因治疗药，通常可以从根本上治愈SMA，但是需要长期使用才有效果。
并且这种药物是鞘内给药，即需要通过腰穿的方法注射药物，操作并不方便。
目前诺西那生钠在国内上市不足2年，虽效果较好，但碍于价格已经上升到一针5ml70万的天价，且需要长期治疗，一般家庭可能难以负担。
为什么诺西那生钠那么贵？
一方面是药企投入的研发经费不菲。药品的研发过程往往十分漫长，且要花费大量人力物力财力，所以新药的价格必定是水涨船高。诺西那生目前仍处于专利保护期内（预计2025年到期），不可以被仿制。
另一方面，诺西那生治疗的脊髓性肌萎缩症属于罕见病，在新生儿中的患病率约为1/10000，致病基因携带者频率为1/40~1/50。根据估算，我国国内患者数量约为2-3万。患者群体规模偏小的罕见病，其治疗用的药品我们称之为“罕见药”或“孤儿药”，这一类的药品一般价格都较高
随着备受关注的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》尘埃落定，中国SMA患者群体迎来了期盼已久的喜讯：治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药诺西那生钠注射液纳入国家医保，2022年1月1日起正式执行。
这一重磅喜讯，对中国SMA领域具有里程碑式的重要意义，真正实现了让药可及、让医可及、让爱可及！对全国SMA患者群体而言，则是多年来日思夜想的梦终于成真，是漫长刻骨的黑暗后终见曙光！
先说说什么是SMA吧
SMA是一种罕见的疾病，医学名称是髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy，简称SMA）。
这是一种类似渐冻症，却比渐冻症更为严重的隐性遗传病。
患者多在儿童时期发病，其中最典型的症状表现就是肌肉萎缩，进而造成运动功能严重受限。
但更严重的是会引起呼吸道感染，然后导致呼吸衰竭，这也是该病患者的主要致亡原因。
大多数时候这种病的预后并不乐观，在国内尚无直接治疗的药物，并且护理结果也不理想，所以预防才是关键
而我们提到的，刚刚被纳入医保的诺西那生纳是一种反义寡聚核苷酸，是SMA的特效基因治疗药，通常可以从根本上治愈SMA，但是需要长期使用才有效果。
并且这种药物是鞘内给药，即需要通过腰穿的方法注射药物，操作并不方便。
目前诺西那生钠在国内上市不足2年，虽效果较好，但碍于价格已经上升到一针5ml70万的天价，且需要长期治疗，一般家庭可能难以负担。
为什么诺西那生钠那么贵？
一方面是药企投入的研发经费不菲。药品的研发过程往往十分漫长，且要花费大量人力物力财力，所以新药的价格必定是水涨船高。诺西那生目前仍处于专利保护期内（预计2025年到期），不可以被仿制。
另一方面，诺西那生治疗的脊髓性肌萎缩症属于罕见病，在新生儿中的患病率约为1/10000，致病基因携带者频率为1/40~1/50。根据估算，我国国内患者数量约为2-3万。患者群体规模偏小的罕见病，其治疗用的药品我们称之为“罕见药”或“孤儿药”，这一类的药品一般价格都较高
随着备受关注的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》尘埃落定，中国SMA患者群体迎来了期盼已久的喜讯：治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药诺西那生钠注射液纳入国家医保，2022年1月1日起正式执行。
这一重磅喜讯，对中国SMA领域具有里程碑式的重要意义，真正实现了让药可及、让医可及、让爱可及！对全国SMA患者群体而言，则是多年来日思夜想的梦终于成真，是漫长刻骨的黑暗后终见曙光！
