随着重组人生长激素的发展，其使用适应症的范围逐渐扩大：各种可能会导致儿童身材矮小的疾病都被批准为生长激素治疗的适应症，包括特纳综合征、软骨发育不全、特发性身材矮小、SHOX基因缺陷征和Noonan综合征等。

在生长激素应用初期，由于生产工艺落后等因素，人们常谈激素“色变”。随着生产工艺进步和适应症临床研究不断深入，这个时代已经过去。人们最担心的生长激素使用并发症是恶性肿瘤和血管疾病。然而，2017年在JCEM上发表的一项研究称并没有确凿的证据表明儿童生长激素治疗诱发新发恶性肿瘤。

自1984年首次使用重组人生长激素（rhGH）以来，欧洲8个国家共有23984名患者接受了该疗法。通过比利时、荷兰、瑞典和英国以国家人口为基础的登记处以及其他四个国家的一系列方法，对受试者的癌症发病率和死亡率进行了跟踪。

研究结果显示：在队列中，对于有癌症病史的患者，多个癌症部位的发病率和死亡率风险增加，这主要是由于在癌症治疗基础上给予rhGH治疗的患者发生第二原发性恶性肿瘤。在没有其他主要疾病的生长障碍的患者中，没有明显的癌症增加风险。在没有癌症病史的生长激素治疗患者中，只有骨和膀胱癌的发病率显著升高。癌症风险与rhGH治疗的持续时间或累积剂量无关，但对于既往有癌症病史后接受治疗的患者，癌症死亡率风险随着r-hGH每日剂量的增加而显著增加（P trend , 0.001）。

该研究结果不支持rhGH的致癌作用，但在有癌症病史的患者中，生长激素的剂量与癌症死亡风险之间存在不明确的相关性，与骨癌、膀胱癌和霍奇金淋巴瘤的风险增加也有关，需要进一步研究。

JCEM上曾发表一篇回顾性报告，分析了生长激素在儿童时期的治疗及肿瘤与生长激素治疗期间或治疗结束后的发展之间的关系。报告称，儿童恶性肿瘤治疗后出现放射性生长激素缺乏症时，接受生长激素替代治疗肿瘤复发的风险也并没有增加。然而，为了提供信息关于死亡率和血管风险，需要大量和长期的随访。

2020年8月，《柳叶刀糖尿病与内分泌学》杂志上发表了Lars Sävendahl等人的研究，该研究是一项对儿童期接受重组人生长激素治疗的患者进行的大规模的国际人群队列研究。这项队列研究在八个欧洲国家(比利时、法国、德国、意大利、荷兰、瑞典、瑞士和英国)进行，包括24232名儿童时期接受重组人生长激素治疗的患者，随访时间超过40万患者年。

某些导致生长激素治疗的诊断与死亡率的增加有关，这使得混合队列分析复杂化，其潜在诊断范围从患有特发性矮小的健康个体到治疗开始前诊断为脑瘤或慢性肾功能衰竭的患者。为了克服这个问题，研究者根据患者的诊断将他们预先分为三个风险组。如果一个病人有多个诊断，分类是基于属于最高风险组的诊断。研究数据结果表明，儿童重组人生长激素治疗对孤立性生长激素缺乏或特发性身材矮小患者的总体死亡率没有显著影响。对于具有固有的死亡率增加风险的患者，死亡率的增加可能与潜在的诊断有关。作者发现，无论治疗开始时的风险如何，死亡率与重组人生长激素剂量之间没有关联。“尽管我们的数据令人放心，但我们建议继续对儿童时期接受重组人生长激素治疗的患者进行长期监测，以便在以后的生活中发现任何增加的风险。”

这些发现无论是对临床医生还是对那些正在接受重组人生长激素治疗的患儿家庭来说都是令人欣慰的。在未来的研究中也需要进一步探索易感儿童的基础疾病、重组人生长激素治疗和死亡率风险之间的相互作用。总之，经历了60多年的发展，重组人生长激素的技术越来越成熟，安全性也随之提高，在未来的疾病的治疗中必将潜力无限。

生长激素主要通过两个途径发挥作用：一是经胰岛素样生长因子-1等生长介质介导，生长激素刺激肝细胞释放胰岛素样生长因子-1，再经过胰岛素样生长因子-1作用于软骨细胞促进细胞的增殖和生长。生长激素的大部分生物学效应是由这一途径介导的；

二是直接作用，生长激素可以直接与软骨细胞表面的生长激素受体结合，刺激靶细胞的生长。
大量的研究证实，生长激素通过上述两种机制共同作用来实现对骨的纵向生长、代谢及骨转换的调节。

一般情况下，人的骨骺一旦闭合，无论任何方法，都不可能再长高。很多家长一味等待孩子晚长，认为孩子现在矮点不要紧，到了青春期会有一个意想不到的猛长期，身高很快会蹿上来。其实，长高的机会错过了，就再没有了。因此，如果一旦发现孩子身高偏矮，越早干预，效果越好，千万不要等到骨骺闭合才想到去干预。要知道年龄越大，骨龄也越大，生长时间越短；年龄增长，体重随之增加，相应的药物剂量增加，费用也增多；年龄越小，效果越好，花费越少。

目前，生长激素是特发性矮小症的首选治疗方法。国内外最新临床研究表明，在骨骺闭合之前（小于 13~15 岁），通过长期注射生长激素，可以使特发性矮小症的孩子加快长个儿的速度。越早治疗，身高追赶效果越好，坚持治疗 4~5 年，可以使成年后身高增加 4~6cm。生长激素替代疗法在使孩子身高增长的同时，不会使骨龄加快或使骨骺提前闭合，因此是比较安全的。

当然，由于存在个体差异，孩子最终达到的成年身高有多少是因人而异的。除了药物治疗外，一般治疗也很重要，比如：充足均衡的营养摄取，加强锻炼，提高自身抗病能力，睡眠充足，保证精神愉快等等。矮小的孩子容易产生自卑心理，因此家长须给予这些孩子充分的心理支持，提高他们的自信心。