Duchenne型肌营养不良新兴治疗动态原创 戴毅 DrDaiyi 2022-05-07 12:03
近日美国FDA终于批准辉瑞针对DMD的AAV基因治疗药物PF-06939926 (fordadistrogene movaparvovec) 在美国开展3期临床试验（CIFFREO，NCT04281485）。此前由于FDA要求提供更多本期临床试验设计中生产制备和疗效评估方面的相关数据，一直未批准在美国开始本项临床试验。而在美国以外的地区，CIFFREO 3期临床试验最早于2020年12月29日在西班牙巴塞罗那完成了首例DMD受试者的给药，在2021年有多个国家和地区患者相继入组。但2021年12月，由于PF-06939926的另一1b期临床试验 (NCT03362502)出现一名大龄DMD患者用药后死亡，这些国家和地区的入组工作也被暂停。不过，随着相关事件的数据陆续提交给监管机构，在英国、加拿大及欧洲的临床试验也在近日获准重启。辉瑞计划在今年6月底前，全面推进在全球范围内的CIFFREO 3期临床试验开展。该临床试验共计划在全球入组99名DMD患者（暂不包括任何突变形式发生在外显子9至外显子13范围内或缺失同时包含外显子29和外显子30的患者）。参与的国家地区在亚洲包括日本、韩国、以色列及中国台湾地区。非常遗憾，目前这一3期临床试验未计划在中国大陆开展。让我们共同期待DMD基因治疗的突破。