加速批准是根据临床试验数据批准的，这些数据证明了aduhelm对减少淀粉样β斑块的作用，淀粉样β斑块是一种合理地可能预测临床益处的生物标志物，在这种情况下，临床衰退减少。是否继续批准ADUHELM适应症作为阿尔茨海默病的治疗方法，可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。
在两项3期临床试验——EMERGE(研究1)和ENGAGE(研究2)—中，对患有早期阿尔茨海默病(轻度认知障碍和轻度痴呆)且已确认存在淀粉样病变的患者评估了aduhelm的疗效。ADUHELM的效果也在双盲、随机、安慰剂对照、剂量范围的1b期研究PRIME(研究3)中进行了评估。在这些研究中，aduhelm始终显示出对降低淀粉样β斑块的剂量和时间依赖性效应(ENGAGE中降低59 %[ p < 0.0001 ], EMERGE中降低71 %[ p < 0.0001 ], PRIME中降低61 %[ p < 0.0001]。