在将去甲基化药物应用到高风险MDS治疗之前，已对急性髓系白血病（AML）诱导化疗与HSCT治疗进行了广泛的研究。临床试验表明，与支持治疗、低剂量阿糖胞苷或强化化疗相比，去甲基化药物治疗能显著提高高风险MDS患者生存期。对于高风险MDS患者，去甲基化药物、去甲基化药物联合化疗或HSCT等高强度治疗可作为其首选治疗方式。治疗目的在于消灭恶性克隆细胞，延长患者生存期。