错义突变，但是不明确

首个治疗DMD的基因疗法 2023年有望批准上市用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的首个基因疗法 2023年有望批准上市由Sarepta公司开发的SRP-9001疗法（微营养不良蛋白基因治疗）作为首个用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，2023年有望批准上市。SRP-9001已获得FDA优先审查，做出审批决定的目标日期为2023年5月29日。如果获得批准，SRP-9001将成为第一款治疗DMD的基因疗法。
2022年09月30日讯/香港迈极康hkmagicure/--当地时间9月29日，罕见病精准遗传医学的领导者Sarepta宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交生物制品许可申请(BLA)，申请加速批准SRP-9001用于治疗杜氏肌营养不良症。
SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec)是一种研究性基因转移疗法，旨在将SRP-9001递送至肌肉组织，用于靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能组分。