本月18日，再生元(Regeneron)眼科公司其C5补体抑制剂Veopoz(pozelimab-bbfg)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗1岁及以上患有CD55缺乏蛋白丢失性肠病(CHAPLE病)的成人和儿科患者。该公司表示，预计将于今年第三季度上市。 根据该公司的新闻稿，这是第一次也是唯一一次针对潜在威胁生命的胃肠和心血管疾病的治疗。

现唯一一种专门针对CHAPLE病的治疗方法Veopoz在美获批，该药旨在靶向补体因子C5，一种参与补体系统激活的蛋白质，并预防补体途径介导的疾病。

FDA的批准是基于一项2/3期开放性试验的结果，该试验评估了Veopoz在10名3至19岁患者中的疗效和安全性。结果显示：所有患者在第12周达到血清白蛋白和血清IgG浓度正常化，并在至少72周的治疗中保持这些浓度。观察到两个或更多患者最常见的不良反应包括上呼吸道感染、骨折、荨麻疹和脱发。