浙江大学医学院附属第二医院眼科中心主任姚克带领团队对白内障致病基因及发病机制开展一系列基础研究。随着新技术的更迭，项目组先后运用候选基因筛查法、连锁分析、基因芯片、外显子测序等科研策略，成功鉴定并在全球首次报道先天性白内障新突变位点24个，占目前所有先天性白内障新突变的1/30，拓宽了现有的先天性白内障突变谱。在此基础上，项目组进一步选取了58个遗传突变进行致病分子机制研究，发现晶状体蛋白错误聚集和折叠是导致先天性白内障的关键机制，而蛋白质聚集又与晶状体内一种叫做羊毛甾醇的物质相关——当羊毛甾醇合成受阻，晶状体内的蛋白就会发生异常聚集。团队对合成的34个新分子实体进行实验评估，筛选出5种分子化合物，可有效逆转白内障相关蛋白聚集。其中C35的药效更是喜人，高于羊毛甾醇100倍，且无生理毒性，成药前景广阔。