Excision BioTherapeutics 在第 30 届 ESGCT 年会上公布了正在进行的 EBT-101 治疗 HIV 的 1/2 期试验的积极中期临床数据
美国东部时间2023年10月25日 08：30|资料来源： Excision BioTherapeutics跟随
Excision 在 EBT-101 的首次人体 1/2 期临床评估中报告了至 48 周的积极安全性和生物分布数据
在任何试验受试者中均未发现严重不良事件或剂量限制性毒性
在所有参与者的血液中检测到 EBT-101
旧金山，2023年10月25日（GLOBE NEWSWIRE）--Excision BioTherapeutics， Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发基于CRISPR的疗法来治疗病毒性传染病，今天宣布了其首次人体1/2期试验中第一个剂量队列的积极安全性数据，以评估EBT-101的安全性和药效学。EBT-101 是一种基于 CRISPR 的双向导研究性基因疗法，用于治疗人类免疫缺陷病毒 1 型 （HIV-1）。该数据于2023年10月25日在比利时布鲁塞尔举行的欧洲基因与细胞治疗学会年会上公布。
“Excision致力于为传染病患者开发基于CRISPR的治愈性疗法，”Excision首席执行官Daniel Dornbusch说。“EBT-101是一种基于CRISPR的基因疗法，正在被测试为HIV的潜在功能性治愈方法。我们相信，分享这些初始安全性和生物分布数据对于艾滋病毒/艾滋病社区、更大的传染病社区以及正在开发的其他适应症的基因疗法都很重要。
Excision 临床开发高级副总裁 William Kennedy 医学博士评论道：“确定 EBT-101 的安全性和生物分布是临床计划中重要的第一步。EBT-101治疗在前三名受试者中没有发生严重的不良事件或剂量限制性毒性，所有报告的不良事件都是轻微且可逆的。切除还能够证明候选产品在该剂量水平下的正生物分布。这些初步观察结果提供了重要的临床数据，支持将EBT-101-001试验推进到下一个给药队列。
摘要和演示的详细信息：
题目：系统性CRISPR-Cas9多重基因疗法功能性治愈HIV的首次人体试验 摘要：OR31主讲人：Rachel Presti博士，华盛顿大学圣路易斯医学院日期/时间：2023 年 10 月 25 日星期三，下午 14：30-16：30（欧洲中部夏令时）
EBT-101 是一种基于 CRISPR 的疗法，正在开发为一种潜在的 HIV 治疗方法——EBT-101 正在开发为一种潜在的治疗方法，通过靶向潜伏整合的前病毒 HIV DNA。潜伏期是治愈HIV的障碍，因为抗逆转录病毒疗法（ART）并不能消除潜伏的HIV。切除使用多重和基于体内CRISPR的基因编辑方法来切除潜伏整合的前病毒HIV DNA的大片段。
队列 A （n=3） 中的所有参与者均已安全给药 – Excision 报告的初步结果表明没有严重的不良事件或剂量限制性毒性。尽管在前三名参与者中观察到四起可能与 EBT-101 相关的轻度（1 级）不良事件 （AE），但所有事件均在没有干预的情况下逆转。在整个队列中，静脉给药期间没有停药，没有输注相关反应，也没有补体介导的毒性。在三名受试者中的两名中观察到短暂性和可逆性转氨酶升高。
每个参与者在 4 周时都可以在血液中检测到 EBT-101 – 在研究中评估的第一个剂量水平的单剂量 EBT-101 实现了外周暴露 （9.0x1011vg/kg）。切除没有观察到 EBT-101 基因载体脱落在与男性生殖功能相关的两个组织隔室中水平传播的证据。
数据支持剂量递增至队列 B 和 EBT-101 的进一步开发——切除计划将剂量递增至下一个剂量水平 （3.0x1012vg/kg），并在 2024 年提供额外数据。
关于EBT-101
EBT-101 是一种基于体内 CRISPR 的首创疗法，旨在在单次静脉输注后治愈 HIV 感染。EBT-101 采用腺相关病毒 （AAV） 递送 CRISPR 核酸酶和两个向导 RNA。通过靶向HIV基因组中的多个位点，EBT-101已被证明在临床前研究中去除了大部分HIV前病毒DNA，从而使HIV无法复制。FDA 于 2023 年授予 EBT-101 快速通道资格。
有关 CIRM 的更多信息，请访问 www.cirm.ca.gov。
美国东部时间2023年10月25日 08：30|资料来源： Excision BioTherapeutics跟随
Excision 在 EBT-101 的首次人体 1/2 期临床评估中报告了至 48 周的积极安全性和生物分布数据
在任何试验受试者中均未发现严重不良事件或剂量限制性毒性
在所有参与者的血液中检测到 EBT-101
旧金山，2023年10月25日（GLOBE NEWSWIRE）--Excision BioTherapeutics， Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，开发基于CRISPR的疗法来治疗病毒性传染病，今天宣布了其首次人体1/2期试验中第一个剂量队列的积极安全性数据，以评估EBT-101的安全性和药效学。EBT-101 是一种基于 CRISPR 的双向导研究性基因疗法，用于治疗人类免疫缺陷病毒 1 型 （HIV-1）。该数据于2023年10月25日在比利时布鲁塞尔举行的欧洲基因与细胞治疗学会年会上公布。
“Excision致力于为传染病患者开发基于CRISPR的治愈性疗法，”Excision首席执行官Daniel Dornbusch说。“EBT-101是一种基于CRISPR的基因疗法，正在被测试为HIV的潜在功能性治愈方法。我们相信，分享这些初始安全性和生物分布数据对于艾滋病毒/艾滋病社区、更大的传染病社区以及正在开发的其他适应症的基因疗法都很重要。
Excision 临床开发高级副总裁 William Kennedy 医学博士评论道：“确定 EBT-101 的安全性和生物分布是临床计划中重要的第一步。EBT-101治疗在前三名受试者中没有发生严重的不良事件或剂量限制性毒性，所有报告的不良事件都是轻微且可逆的。切除还能够证明候选产品在该剂量水平下的正生物分布。这些初步观察结果提供了重要的临床数据，支持将EBT-101-001试验推进到下一个给药队列。
摘要和演示的详细信息：
题目：系统性CRISPR-Cas9多重基因疗法功能性治愈HIV的首次人体试验 摘要：OR31主讲人：Rachel Presti博士，华盛顿大学圣路易斯医学院日期/时间：2023 年 10 月 25 日星期三，下午 14：30-16：30（欧洲中部夏令时）
EBT-101 是一种基于 CRISPR 的疗法，正在开发为一种潜在的 HIV 治疗方法——EBT-101 正在开发为一种潜在的治疗方法，通过靶向潜伏整合的前病毒 HIV DNA。潜伏期是治愈HIV的障碍，因为抗逆转录病毒疗法（ART）并不能消除潜伏的HIV。切除使用多重和基于体内CRISPR的基因编辑方法来切除潜伏整合的前病毒HIV DNA的大片段。
队列 A （n=3） 中的所有参与者均已安全给药 – Excision 报告的初步结果表明没有严重的不良事件或剂量限制性毒性。尽管在前三名参与者中观察到四起可能与 EBT-101 相关的轻度（1 级）不良事件 （AE），但所有事件均在没有干预的情况下逆转。在整个队列中，静脉给药期间没有停药，没有输注相关反应，也没有补体介导的毒性。在三名受试者中的两名中观察到短暂性和可逆性转氨酶升高。
每个参与者在 4 周时都可以在血液中检测到 EBT-101 – 在研究中评估的第一个剂量水平的单剂量 EBT-101 实现了外周暴露 （9.0x1011vg/kg）。切除没有观察到 EBT-101 基因载体脱落在与男性生殖功能相关的两个组织隔室中水平传播的证据。
数据支持剂量递增至队列 B 和 EBT-101 的进一步开发——切除计划将剂量递增至下一个剂量水平 （3.0x1012vg/kg），并在 2024 年提供额外数据。
关于EBT-101
EBT-101 是一种基于体内 CRISPR 的首创疗法，旨在在单次静脉输注后治愈 HIV 感染。EBT-101 采用腺相关病毒 （AAV） 递送 CRISPR 核酸酶和两个向导 RNA。通过靶向HIV基因组中的多个位点，EBT-101已被证明在临床前研究中去除了大部分HIV前病毒DNA，从而使HIV无法复制。FDA 于 2023 年授予 EBT-101 快速通道资格。
有关 CIRM 的更多信息，请访问 www.cirm.ca.gov。
