高危神经母细胞瘤首个口服维持疗法！eflornithine在美获批

据USWM, LLC(美国 WorldMeds)12月14日宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA)已批准IWILFIN(eflornithine，依氟鸟氨酸)片剂，这是一种针对高危神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法，具体适用于降低患有高危神经母细胞瘤的成人和儿童患者复发的风险，这些患者对先前的多药物、多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少有部分反应。该产品预计将在未来几周内上市。
新闻稿指出：IWILFIN是一种特异性、不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，是第一个也是唯一一个FDA批准的高危神经母细胞瘤口服维持疗法，旨在降低高危神经母细胞瘤患儿复发风险。

IWILFIN以192毫克片剂的形式提供。片剂可以整个吞下，咀嚼，或碾碎并与软食物或液体混合。该药物的推荐剂量基于体表面积，每天口服给药两次，直到疾病进展、不可接受的毒性或最长2年。

该批准基于一项多中心、单臂、外部对照研究的结果，该研究的对象是患有高危神经母细胞瘤的儿童，这些儿童在标准护理治疗（包括免疫治疗）后接受IWILFIN作为维持治疗。 研究表明，添加IWILFIN可以改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存期 (EFS) 和总生存期 (OS)。 免疫治疗后四年，IWILFIN治疗组患者的EFS为 84%，而外部对照组患者为73%；IWILFIN治疗组患者存活率为96%，而外部对照组患者存活率为84%。 这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。 通过进一步的分析来确认外部对照研究设计的结果，复发风险降低了57%至41%，死亡风险降低了71%至55%。