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斯帕森坦/司帕生坦作用与功效,什么是IgA肾病,有哪些症状?

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斯帕森坦/司帕生坦(Sparsentan)是一种首款每日一次的口服非免疫抑制疗法,用于降低患有原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)的成年人的尿蛋白水平(蛋白尿),这些人有疾病迅速恶化的风险,通常尿蛋白与肌酐之比(UPCR)等于或大于1.5克/克。IgAN是一种进行性肾病。
IgA肾病也称为伯杰氏病,是一种罕见的肾脏疾病,免疫球蛋白A(IgA)是一种帮助身体抵抗感染的蛋白质,在肾脏中积累。这种积累会破坏肾脏的典型过滤过程,导致尿血(血尿)、蛋白尿和肾功能逐渐下降等症状。IgAN的其他适应症包括肿胀、肋骨以下一侧或两侧背部疼痛、反复上呼吸道感染、肠道疾病、手脚肿胀(水肿)、低热和血压升高。IgAN的症状在早期可能不会出现,并且可能多年不被注意。症状最常出现在40岁之前。
FDA对斯帕森坦/司帕生坦的批准是基于其在蛋白尿方面与厄贝沙坦(一种积极的对比药物)相比具有临床意义和统计学意义的结果临床试验,这是迄今为止IgAN中最大的头对头干预研究。
PROTECT是一项全球性、随机、多中心、双盲、活性对照临床试验,旨在评估404例患有IgAN和持续性蛋白尿的成年患者服用400mg斯帕森坦/司帕生坦与300mg厄贝沙坦的安全性和有效性,无论是否接受血管紧张素转换酶(ACE)或血管紧张素受体阻滞剂(ARB)治疗。
患者以1:1的比例随机接受400mg 斯帕森坦/司帕生坦或300mg厄贝沙坦治疗,前者每日1次,后者每日200mg,持续14天;后者每日150mg,持续14天。
研究的主要终点是第36周时UPCR的相对基线变化。
在36周时,接受斯帕森坦/司帕生坦治疗的患者的蛋白尿较基线平均减少了49.8%,而接受厄贝沙坦治疗的患者平均减少了15.1%。
随后,患者将以blinding方法继续参加PROTECT研究,以在110周的确证终点分析中完成对估计肾小球滤过率(eGFR)斜率的治疗效果评估。
迄今为止,斯帕森坦/司帕生坦在所有临床试验中都具有良好的耐受性和一致性。临床试验期间患者报告的最常见副作用是外周水肿、低血压、头晕、高钾血症和贫血。


1楼2024-02-02 15:25回复