Iptacopan改善持续性贫血的血液学和临床结果

iptacopan是FDA批准的唯一一种免疫系统补体途径的B因子抑制剂，可用于既往治疗和未接受治疗的成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者，该途径可驱动PNH1中补体介导的溶血。
巴黎圣路易医院的Régis Peffault de Latour医学博士及其同事进行了两项3期试验，以评估在24周内对血红蛋白水平低于10g/dL的患者进行iptacopan单药治疗的效果。在第一项研究中，接受抗C5治疗的患者被随机分配继续接受抗C5治疗或改用iptacopan治疗，在第二项单组试验中，未接受补体抑制剂治疗且乳酸脱氢酶水平低于正常范围上限1.5倍的患者接受了iptacopan治疗。

研究人员发现，在第一项试验中，接受iptacopan治疗的60名患者中有51名患者的血红蛋白水平比基线水平增加了2g/dL或更多，42名患者的血红蛋白水平至少为12g/dL，两者都没有输注红细胞；接受抗C5治疗的患者均未达到终点水平。在第二项试验中，33名患者中有31名在未输注红细胞的情况下血红蛋白水平较基线水平增加了2g/dL或更多。在第一项试验中，62名接受iptacopan治疗的患者中有59名或35名接受抗C5治疗的患者中有14名未接受输血，在第二项试验中也没有任何患者接受输血。使用iptacopan治疗后，血红蛋白水平升高，疲劳减轻，网织红细胞和胆红素水平降低。
作者写道:“用口服B因子抑制剂的单一疗法在替代途径的近端阻断补体系统是有效和安全的，并且不会导致使用额外的联合终末阻断。”