Barth综合征新药Elamipretide在美FDA进入审查

当地时间4月8日，Stealth BioTherapeutics宣布美国FDA已经接受了用于治疗Barth综合征的Elamipretide（中文名：依拉米肽）的新药申请（NDA）。FDA表示，目前正计划召开一次咨询委员会会议来讨论该申请。该申请被指定为标准审查名称，该公司已要求FDA重新考虑。

Barth综合征是一种极其罕见的遗传疾病，由线粒体心磷脂缺乏引起，以肌肉无力和心脏异常为特征，通常导致心力衰竭、反复感染、生长延迟和预期寿命缩短。目前没有FDA或EMA批准的治疗Barth综合征患者的疗法。 依拉米肽是一种肽化合物，旨在穿透细胞膜，靶向线粒体内膜，在线粒体内膜上与心磷脂可逆结合。如果获得批准，这将是首款线粒体靶向治疗药物依拉米肽的首个上市许可。

除了Barth综合征，该公司表示，依拉米肽也正在开发用于治疗原发性线粒体肌病，预计将于2024年底获得完全招募的3期NuPOWER试验的关键数据。