可阻止小鼠ALS进展，麦考瑞大学开发基因疗法，计划两年内推进人体临床
来源：生辉
肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）是两种进行性、成人发病的神经退行性疾病。已有研究发现，两种疾病的神经病理学特征是核 TAR 结合蛋白 43(TDP-43)的细胞质沉积。近日，来自澳大利亚麦考瑞大学的神经研究人员发现，14-3-3θ蛋白和 TDP-43之间存在相互作用，其调节后者的细胞质重定位。在具有TDP-43病理学的散发性ALS和FTD中，14-3-3θ蛋白水平也会升高。研究人员能够分离出控制这种相互作用的短肽，并基于此开发了名为CTx1000的单剂量基因疗法。CTx1000在他们的研究中没有显示出任何副作用。该疗法由麦考瑞大学的一家衍生公司Celosia Therapeutics推进，希望能够在两年内将CTx1000推进到人体临床试验阶段。