长期以来，肾病患者的新治疗方法少之又少。然而，在过去的一年里，我们欣喜地看到肾病创新治疗领域取得了进展。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了五种新的肾病相关药物。虽然我们对这一进展感到高兴，但仍需要付出更多努力。我们将继续鼓励创新，并倡导FDA批准患者所需的肾脏相关治疗方法，以及确保患者能够获得新颖药物的支付系统。
为了让肾病界了解这些新近批准的药物，我想借此机会概述这五种新药：
恩格列净（Empaglifozin）
2023年9月22日，FDA批准了恩格列净（商品名：Jardiance）用于治疗成人肾病。恩格列净是一种每天服用10毫克的药片。在临床试验中，这种药片降低了估算肾小球滤过率（eGFR）下降、肾衰竭、住院和心血管死亡（与心脏问题相关的死亡）的风险。然而，有些肾病患者可能无法从这种治疗中获益，包括患有多囊肾病（PKD）的人。
尼多西兰（Nedosiran）
对于患有1型原发性高草酸尿症（PH1）的患者，这是一种罕见的遗传性肝病，可能导致肾结石和肾损伤。2023年10月2日，FDA批准了尼多西兰（商品名：Rivfloza™）。这种治疗是一种每月一次的核糖核酸干扰（RNAi）疗法注射，帮助降低尿液中的草酸盐水平。草酸盐是一种存在于植物和人体中的天然化学物质，如果它积累过多，肾脏无法清除所有的草酸盐，就会形成肾结石和草酸钙晶体。随着时间的推移，这些物质会损害肾脏并导致肾病。尼多西兰已被批准用于9岁及以上的成人和儿童。
替纳帕诺（Tenapanor）
2023年10月17日，FDA批准了替纳帕诺（商品名：XPHOZAH®）用于治疗正在接受透析治疗的肾病成人患者的高磷血症（即高磷水平）。磷是一种人体所需的矿物质，但过量的磷会有害。健康的肾脏通过清除血液中过量的磷来平衡体内的磷水平。如果你患有肾病，肾脏可能无法清除过量的磷。替纳帕诺是一种每天服用两次的药片，可以帮助阻止多余的磷酸盐被吸收，适用于对磷酸盐结合剂无反应或无法服用磷酸盐结合剂的患者。
布地奈德（Budesonide）
2023年底，为患有免疫球蛋白A肾病（IgAN）的人带来了新的希望。2023年12月20日，FDA完全批准了布地奈德（商品名：TARPEYO®）。这是针对IgAN的首个治疗方法，这是一种自身免疫性疾病，导致免疫系统在肾脏中产生异常抗体，损害肾脏，并可能导致肾病或肾衰竭。布地奈德显著减少了IgAN患者的肾功能丧失。临床试验表明，服用布地奈德的患者其肾功能下降减少了50%，与服用安慰剂组（服用不含药物的无害药片的参与者）相比。
伐达司他（Vadadustat）
FDA最近的一项批准是在2024年3月27日针对伐达司他（商品名：Vafseo®）的。伐达司他被批准用于治疗已接受透析治疗至少三个月的成人贫血。贫血是指红细胞不足以将氧气输送到全身，这对患者的生活质量有很大的影响。这种治疗每天服用一次，属于一种全新的药物类别，即口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHIs）（这一发现因其重要性获得了2019年诺贝尔生理学或医学奖）。这些药物通过帮助增加红细胞的生成并平衡身体对氧气减少的反应来起作用，从而缓解贫血的严重疲劳症状，并减轻贫血对心脏健康的影响。
我们很高兴看到肾病界治疗创新的重要增长。但并非每种药物都能适用于每位患者。患有肾病的人以及所有有风险的人都需要更多可获得且负担得起的选择。我们希望创新和批准能够继续推进，以帮助数百万患有这种改变生活的疾病的人。