对干血样本的分析表明,在接受Sepiapterin治疗的患者中,平均血苯丙氨酸浓度从基线时的646.1 μmol/L下降到6周时的236.0 μmol/L,导致具有统计学和临床意义的平均下降63%。 值得注意的是,Sepiapterin组的最终平均血液苯丙氨酸浓度低于美国指南推荐的所有年龄组的当前治疗目标360 mol/L。84%接受Sepiapterin治疗的患者达到了这一目标,而22%的患者血液苯丙氨酸浓度降至35-120mol/l的健康范围内。 此外,亚组分析显示,结果在年龄和性别上是一致的,包括生化诊断为经典苯丙酮尿症的患者,在研究开始时正在接受Sepiapterin的患者,以及对四氢生物蝶呤无反应的患者。 相比之下,服用安慰剂的个体的苯丙氨酸浓度没有显著变化,基线水平为654.0 mol/L,第6周为637.9 mol/L。 安全性方面,接受Sepiapterin治疗的56名参与者中有59%发生了治疗中出现的不良事件,接受安慰剂治疗的54名参与者中有33%发生了治疗中出现的不良事件,这些不良事件大多由快速消退的轻度胃肠道事件组成。没有死亡,也没有严重或严重的不良事件。