此前，felzartamab 获得了孤儿药资格认定和突破性疗法资格认定，用于治疗原发性膜性肾病。
根据一份新闻稿，FDA 已授予 felzartamab（人类免疫学生物科学）孤儿药资格认定，用于治疗接受肾移植的个体的抗体介导的排斥反应。Felzartamab 是一种研究性人源单克隆抗体，针对 CD38 并选择性地消耗 CD38+ 浆细胞，从而改善包括致病性抗体在内的一系列疾病的临床结果。
“在 FDA 授予 felzartamab 治疗原发性膜性肾病 （PMN） 的突破性疗法认定后，我们鼓励获得 felzartamab 用于治疗抗体介导的排斥反应的孤儿药认定，”HI-Bio 首席医疗官、医学博士 Uptal Patel 在新闻稿中说。“与我们的学术合作者一起，我们期待着向今年的医学会议提交正在进行的 felzartamab 抗体介导排斥反应研究的临床数据。我们对抗 CD38 细胞耗竭策略的临床进展充满信心，迄今为止，该策略已在多种严重免疫介导的疾病中产生了概念验证数据，包括 [lbk]AMR[rbk]、IgA 肾病和 [lbk]PMN[rbk]。
此前在 2023 年 5 月，felzartamab 获得了治疗 PMN 的孤儿药资格认定，该资格认定基于 2 期研究 M-PLACE 和 NewPLACE 的数据。M-PLACE 是一项 1b/2a 期概念验证研究，在为期 5 个月的 9 剂疗程中评估了该药物在 aPLA2R 阳性 PMN 成人中的安全性和有效性。研究人员在第一项研究中招募了 31 名患者，数据在美国肾脏病学会肾脏周 2023 年年会上以口头报告的形式呈报。
在 NewPLACE 2 期研究中，研究人员招募了 24 名患者，分别评估 2 周和 2 个月内 2 剂和 5 剂疗程的疗效、安全性、药代动力学和药效学。根据新闻稿，他们还评估了 PLA2R 阳性 PMN 个体使用 felzartamab 进行免疫抑制治疗的再治疗。
根据另一份新闻稿，基于 M-PLACE 研究，FDA 还授予 felzartamab 用于 PMN 的突破性认定。
帕特尔在另一份新闻稿中说：“FDA 决定授予 felzartamab 突破性疗法认定，这是对我们迄今为止收集的有希望的数据的认可，也是对现有疗法需要取得重大进展来治疗 PMN 患者的认可。“我们相信，在 PMN 中使用 felzartamab 的细胞耗竭策略适用于由 CD38+ 浆细胞中产生的抗体驱动的更多免疫介导的疾病。因此，我们目前正在开发用于治疗多种疾病的 felzartamab，包括 PMN、IgA 肾病 [lbk]AMR[rbk] 和狼疮性肾炎。
孤儿药认定是指开发用于治疗在美国影响不到 200,000 人的罕见病症或病症的药物和生物制剂，突破性认定旨在加快旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查，其中初步临床证据表明该药物可以显著改善目前的可用疗法。
网页链接 渤健生物买断了国内的开发销售权。这个cd38如果能上市，将会是第一个治疗免疫介导引起排斥的药。