与安慰剂相比，接受 volixibat 治疗的 PBC 患者的瘙痒症状有统计学显著改善。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 volixibat 突破性疗法认定，用于治疗原发性胆汁性胆管炎患者的胆汁淤积性瘙痒。
Volixibat 是一种选择性回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，可阻断胆汁酸的循环，并在系统性和肝脏中减少胆汁酸的含量。

突破性疗法认定得到了 2b 期 VANTAGE 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05050136）的积极中期数据的支持，该研究评估了 volixibat 对原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 引起的瘙痒患者的疗效和安全性。
研究参与者被随机分配接受每日两次口服 20 毫克、80 毫克或安慰剂的 volixibat。主要终点是使用成人瘙痒报告结果 (Adult ItchRO) 问卷从基线到第 28 周的每日瘙痒评分平均变化。
研究结果显示，使用 volixibat 治疗后，20 毫克和 80 毫克组的瘙痒程度较基线均有显著改善（分别为 -3.84；P <.0001 和 -3.79；P <.0001）。volixibat（20 毫克和 80 毫克）和安慰剂组成人 ItchRO 评分的平均差异为 -2.32（P =.0026）。
次要终点也显示出改善，75% 接受 volixibat 治疗的患者血清胆汁酸减少超过 50%。此外，在第 16 周，使用 volixibat 的患者疲劳症状改善程度比使用安慰剂的患者更显著。
报告的最常见不良事件是轻度至中度腹泻。未观察到对肝脏生物标志物有临床意义的影响。
Mirum 首席医疗官 Joanne Quan 医学博士表示：“volixibat 被认定为 PBC 突破性疗法，凸显了治疗这种罕见肝病最严重影响之一的重要性和紧迫性。我们期待推进 VANTAGE 研究，目标是尽快让患有 PBC 相关瘙痒的患者能够使用 volixibat。”
根据这些结果，决定继续进行 VANTAGE 试验，仅采用每天两次 20 毫克的给药方案。VANTAGE 的确认部分预计将于 2026 年完成招募。
Volixibat 还在 2b 期 VISTAS 研究中用于治疗原发性硬化性胆管炎（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04663308）。
参考来源：Volixibat granted Breakthrough Therapy designation for cholestasis pruritus in primary biliary cholangitis. News release. Mirum Pharmaceuticals.
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。如有需要可以咨询一下香港登越药业，专业提供各类进出口服务。