Agamree（vamorolone）是一种新型皮质类固醇，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)，帮助改善运动功能。Agamree 通过阻止引起炎症的蛋白质（细胞因子）的产生来减轻炎症。除了改善运动功能外，Agamree 对骨骼健康、生长率和行为的副作用也可能较小。Agamree 是一种口服混悬液，每天服用一次。
Agamree 的活性成分 vamorolone 具有抗炎和免疫抑制作用，通过糖皮质激素受体起作用（作用机制），尽管其对 DMD 起作用的具体方式尚不清楚。 Agamree 于 2023 年 10 月 26 日获得 FDA 批准，用于治疗 2 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。该批准基于研究 1 (NCT03439670) 的结果，该研究显示 Agamree 是一种安全有效的治疗杜氏肌营养不良症男孩的方法。

【剂型和规格】
Vamorolone 40mg/mL；口服混悬剂；橙子味。
【制造商】
催化剂制药公司
【原料】
有效成分： vamorolone
非活性成分：柠檬酸（一水合物）、磷酸氢二钠、甘油、盐酸（用于调节 pH 值）、橙子味精、苯甲酸钠、三氯蔗糖、水和黄原胶。
【作用机制】
Vamorolone 是一种皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。Vamorolone 在 DMD 患者中发挥作用的确切机制尚不清楚。
【适应症】
杜氏肌营养不良症 (DMD)。
【Agamree 剂量和用法】
成人和儿童
<2 岁：未确定。服用前摇匀。仅使用提供的口服注射器。随餐服用。
≥2 岁：每日口服一次 6mg/kg（对于 >50kg：最高剂量为 300mg/天）。
根据耐受性，剂量可根据需要调低至 2mg/kg/天。轻度至中度肝功能不全：2mg/kg/天（对于 >50kg：最高剂量为 100mg/天）；根据耐受性可调低剂量。
同时使用强效 CYP3A4 抑制剂：4mg/kg/天（对于 >50kg：最高剂量为 200mg/天）；根据耐受性可调低剂量。
从口服皮质类固醇治疗（例如泼尼松或地夫可特）转换：可在不中断治疗或减少剂量的情况下转换。如果在长期口服皮质类固醇治疗后转换：从 6mg/kg/天开始。
【贮存】
(1) 储存于室温 20°C 至 25°C (68°F 至 77°F) 之间。原包装箱内允许温度变化范围为 15°C 至 30°C (59°F 至 86°F)。
(2) 开封后，存放在 2°C 至 8°C (36°F 至 46°F) 的冰箱中。
(3) 始终将瓶子直立存放。
(4) 不要冻结。
(5) 首次打开瓶子后 3 个月内剩余的口服混悬液请丢弃。
【不良反应】
库欣样特征、精神障碍、呕吐、体重增加、维生素 D 缺乏、咳嗽、头痛；HPA 轴抑制、肾上腺皮质功能不全、缺血性坏死、后囊下白内障、青光眼、卡波西肉瘤；罕见：过敏反应。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。