Eteplirsen（商品名Exondys 51）是一种药物，用于治疗（但不能治愈）由特定突变引起的某些类型的杜氏肌营养不良症(DMD)。Eteplirsen 仅针对特定突变，可用于治疗约 14% 的 DMD 病例。Eteplirsen 是一种反义疗法。

【药品规格】
Eteplirsen 50mg/mL；每瓶；稀释后用于静脉输液的溶液；不含防腐剂。
【药理类别】
反义寡核苷酸。
【制造商】
萨雷普塔治疗公司
【作用机制】
Eteplirsen 旨在与肌营养不良蛋白前 mRNA 的外显子 51 结合，从而导致在具有可进行外显子 51 跳跃的基因突变的患者中，在 mRNA 处理过程中排除该外显子。
【功能主治】
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药。
【Exondys 51 适应症】
已确诊患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因突变且可通过外显子 51 跳跃进行治疗的患者。
【Exondys 51 剂量和给药】
成人和儿童
可在注射前在静脉注射部位涂抹局部麻醉霜。静脉输注 35-60 分钟。每周一次，每次 30mg/kg。
【Exondys 51 警告/注意事项】
适当治疗，如发生超敏反应，考虑减慢输液速度或中断治疗。肾功能不全。怀孕。哺乳期母亲。
【Exondys 51 贮存方法】
将EXONDYS 51储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下，切勿冷冻。将EXONDYS 51置于原包装盒中避光储存，直至准备使用。
【不良反应】
平衡失调、呕吐、接触性皮炎；超敏反应。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。