美国食品药品监督管理局（FDA）延长了用于治疗罕见遗传病巴特综合征的埃拉米普肽新药申请（NDA）的审查期。
巴特综合征是由tafazzin基因突变引起的，导致心磷脂水平降低，心磷脂是一种对线粒体功能起主要作用的磷脂。该病的特征是心脏异常、肌肉无力、反复感染和生长迟缓。Elamipretide 是一种细胞渗透性肽化合物，旨在通过靶向线粒体内膜来改善线粒体功能，在该膜上它可以可逆地与心磷脂结合。
埃拉米普利肽的新药申请包括 2/3 期TAZPOWER研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03098797）和 3 期SPIBA-001自然史对照研究的数据。研究结果表明，使用埃拉米普利肽治疗可改善 Barth 综合征患者的运动耐力、力量和心脏功能评估。
据 Stealth BioTherapeutics 称，FDA 要求延长审批日期，以便有更多时间审查补充信息。该机构认为这些信息是对该申请的重大修正。新的《处方药用户付费法案》目标日期现在是 2025 年 4 月 29 日。
关于 Barth 综合征
Barth 综合征是一种极为罕见的遗传病，其特征是心脏异常，从而导致运动不耐受、肌肉无力、衰弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。这种疾病与预期寿命缩短有关，85% 的早逝发生在 5 岁之前。Barth 综合征主要发生在男性身上，据估计，全球每 1,000,000 名男性中就有 1 人患有此病，在美国约有 150 人患有此病。目前尚无 FDA 或 EMA 批准用于治疗 Barth 综合征患者的疗法。Elamipretide 已获得 FDA 的孤儿药资格、快速通道资格、优先审查资格和儿科罕见病资格以及 EMA 的孤儿药资格，用于治疗 Barth 综合征。
首席执行官 Reenie McCarthy 表示：“我们感谢 FDA 承诺全面审查我们的新药申请，以及响应其最近的信息请求而提交的积极补充分析，我们对这份新药申请的稳健性充满信心。”“我们将继续与 FDA 密切合作，使其完成对 elamipretide 新药申请的审查，并积极准备在获得批准后尽快为患有 Barth 综合征的患者提供广泛治疗。”
参考来源：‘Stealth BioTherapeutics announces PDUFA action date extension for elamipretide to treat patients with Barth Syndrome. News release. Stealth BioTherapeutics. January 23, 2025.’
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
巴特综合征是由tafazzin基因突变引起的，导致心磷脂水平降低，心磷脂是一种对线粒体功能起主要作用的磷脂。该病的特征是心脏异常、肌肉无力、反复感染和生长迟缓。Elamipretide 是一种细胞渗透性肽化合物，旨在通过靶向线粒体内膜来改善线粒体功能，在该膜上它可以可逆地与心磷脂结合。
埃拉米普利肽的新药申请包括 2/3 期TAZPOWER研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03098797）和 3 期SPIBA-001自然史对照研究的数据。研究结果表明，使用埃拉米普利肽治疗可改善 Barth 综合征患者的运动耐力、力量和心脏功能评估。
据 Stealth BioTherapeutics 称，FDA 要求延长审批日期，以便有更多时间审查补充信息。该机构认为这些信息是对该申请的重大修正。新的《处方药用户付费法案》目标日期现在是 2025 年 4 月 29 日。
关于 Barth 综合征
Barth 综合征是一种极为罕见的遗传病，其特征是心脏异常，从而导致运动不耐受、肌肉无力、衰弱性疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。这种疾病与预期寿命缩短有关，85% 的早逝发生在 5 岁之前。Barth 综合征主要发生在男性身上，据估计，全球每 1,000,000 名男性中就有 1 人患有此病，在美国约有 150 人患有此病。目前尚无 FDA 或 EMA 批准用于治疗 Barth 综合征患者的疗法。Elamipretide 已获得 FDA 的孤儿药资格、快速通道资格、优先审查资格和儿科罕见病资格以及 EMA 的孤儿药资格，用于治疗 Barth 综合征。
首席执行官 Reenie McCarthy 表示：“我们感谢 FDA 承诺全面审查我们的新药申请，以及响应其最近的信息请求而提交的积极补充分析，我们对这份新药申请的稳健性充满信心。”“我们将继续与 FDA 密切合作，使其完成对 elamipretide 新药申请的审查，并积极准备在获得批准后尽快为患有 Barth 综合征的患者提供广泛治疗。”
参考来源：‘Stealth BioTherapeutics announces PDUFA action date extension for elamipretide to treat patients with Barth Syndrome. News release. Stealth BioTherapeutics. January 23, 2025.’
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