口服PI3Kδ抑制剂Joenja是一种于2023年3月获得美国FDA批准的首个且是目前唯一一个PI3Kδ过度活化综合征靶向治疗药物，其被批准用于12岁及以上的患者。近日，生物制药公司Pharming公布了该药物在4-11岁儿科患者中进行的3期临床试验积极顶线结果。

原发性体液免疫缺陷免疫球蛋白Alyglo 10%已在美国上市

目前，针对治疗免疫缺陷（人体免疫系统的一部分缺失或功能不正常）和其他疾病的血浆衍生药物的需求不断增长。近日，Grifols集团旗下公司Biotest的静脉注射免疫球蛋白Yimmugo在美国获得上市批准，为原发性免疫缺陷患者增加了一种治疗选择。

在X4 Pharma的XOLREMDI获得FDA批准后，患有罕见疾病WHIM综合征的患者现在有了第一个批准的治疗方法。这种药物针对CXCR4通路功能障碍，即WHIM综合征的根本病因。

美国FDA已批准GC生物制药的Alyglo（免疫球蛋白静脉注射，human-stwk）10%液体，前称为GC5107，用于治疗17岁及以上成年患者的原发性体液免疫缺陷（PI）。

近日，美国FDA扩大了BIVIGAM（静脉注射免疫球蛋白，10%液体）的批准范围，纳入2岁及以上患有原发性体液免疫缺陷（例如，常见变异性免疫缺陷、X-连锁无丙种球蛋白血症、先天性无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征、严重联合免疫缺陷）的儿科患者。

QQ，群召集病友，欢迎有免疫缺陷病的病友加群，讨论，病友们需要您和大家一起分享经验！欢迎加入先天性免疫缺陷病，群号码：295090825

美国食品和药物管理局(FDA)已批准CSLBehring公司的用于Hizentra（皮下免疫球蛋白[人]20%液体）的新型50mL/10gm预充式注射器。新的50mL/10gm预充式注射器预计将于2024年初上市。

PI3Kδ过度活化综合征新药：Joenja(leniolisib)

据武田制药4月11日发布新闻稿称，美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大了对HyQvia的批准范围，纳入了2至16岁的原发性免疫缺陷儿童。

Joenja（leniolisib）治疗PI3Kδ过度活化综合征中文说明书

据PharmingGroupN.V.于3月24日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Joenja(leniolisib)，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)综合征(APDS)。据称，这是美国首个也是唯一一个批准用于治疗PI3Kδ过度活化综合征的药物，PI3Kδ过度活化综合征是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷病。 FDA对Joenja的批准附带了优先审评凭证（PRV），使Pharming有权接受对未来罕见病药物的快速审评。Joenja预计将于4月初在美国上市。 目前，该药物也正在接受欧

我想问一下移植后多少天才能吃水果呀？

得病不要慌，医生来帮忙！姜帆医生为你精讲“原发性免疫缺陷病”！如何早期识别？怎样有效治疗？点开链接全知道！ https://mp.weixin.qq.com/s/ouzin4rd4FBXrF9qU2DSCg

近期，世界首个用于儿童罕见病治疗的基因疗法获得欧盟委员会批准，这项名为Strimvelis的基因疗法或将开

亲爱的各位吧友：欢迎来到免疫缺陷