箭头公司五月二十七号原公告

我们的研究和早期开发小组也取得了DPC技术和我们的一些临床前项目的一些重要进展。我们发表了一篇论文，描述了使用专用屏蔽化学稳定性增加和更长的循环次数下一代DPC结构。这些构建体具有允许所述RNAi触发器偶联直接至DPC的额外益处。所有这些变化旨在使双方皮下给药和肝外分娩，这将显着扩大，可能会通过DPC功能的RNAi疗法来解决疾病的宇宙。上周，我们还提出了临床前数据在潮汐会议ARC-F12，我们的潜在新候选药物靶向因子介导12的疾病，如遗传性血管性水肿和血栓形成。我们提出的研究表明，ARC-F12实现深，剂量依赖性的，并且在靶基因在啮齿动物和灵长类动物的研究的耐用击倒。在每四周静脉给药一次多剂量灵长类动物的研究，约90％的击倒第一剂后取得的更大的击倒下后续剂量。在血栓栓塞的相关小鼠模型中，ARC-F12显示在闭塞倍的显着增加，并出现以防止血栓形成，或凝固。 ARC-F12似乎是普遍良好的耐受性和毒性标志物无药物相关的变化，这些动物实验观察。我们在开展研究在附加模型遗传性血管水肿，或栓塞，以提供进一步的数据，以决定是否能会提前ARC-F12作为临床候选，并启动IND使研究的过程。患者罕见的遗传性疾病HAE可以体验复发，并在多个组织危险的急性炎症发作，喉水肿的攻击是特别严重和潜在致命的。目前已获得批准 瞄准往HAE预防性治疗包括1-3次和每周许多患者的静脉频繁给药没有充分反应，所以我们认为这是一个很好的机会，制定改善的治疗，可能只需要给药，每4周或6周。谈到我们的临床项目，在今年2月份，我们开始投药ARC-AAT，我们的临床候选人与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD或）相关的肝脏疾病的治疗。我们上周宣布，我们已经完成了这项研究的健康志愿者部，或部分，而且我们已经清除了数据安全委员会过渡到学习B部分，将在患者AATD进行。当一个预先定义的击倒靶在研究的第3组实现这种转变被触发。 AAT是一种内源性基因，而不AATD所以健康志愿者产生可通过简单的抽血容易地测量功能的AAT。这些早期的研究结果表明，在人类中，我们可以击倒被在肝中表达的内源基因。我们一直相信这会是这样，但现在我们有临床数据来支持它。这是非常令人兴奋的，我相信我们的底层技术平台，可以有深远的影响，我们将继续扩大我们的生产线的另一个重要验证。在规划和执行这项研究由我们的临床开发团队一直悬而未决迄今为止。

今年四月，我们获得了间隙从FDA着手进行Heparc-2004的临床研究，1毫克/公斤的初始剂量。我们很高兴能够向前推进该研究在美国这里，并期望它会产生约ARC-520在多剂量制定活动的宝贵数据。因此，我们的多剂量阶段2b研究处于正轨，我们希望开始投药，患者在美国本季度。我们也相信，我们可以开始接收审批开始国际研究这个季度，计量可能开始在夏天。正如我们在过去曾经说过，我们是真正的先驱乙肝病毒。我们知道在临床和非临床研究都有助于塑造我们的战略指示，等等我们正在做代表为首创领域。当然，这是非常有帮助的我们，但同时也引入了有关沟通策略中轻有竞争力的考虑，真正的问题。因为在AASLD，呈现早期的数据我们一直相当安静的有关程序，该程序，我可以补充，是值得注意的，因为ARC-520只有一个初始剂量引起了我们认为是显著表面抗原减少的第一个可靠的报告人类。这种相对平静的时期，并不意味着我们被闲置。相反，我们一直很忙，已经了解了ARC-520和B型肝炎病毒大量。下面是我们准备在这个时候透露。这是第一次，我们可以告诉大家，我们一直在进行ARC-520在9黑猩猩慢性感染乙肝已经持续了大约一年一个长期的研究，并已接近尾声。我们认为，这是有史以来在慢性感染的黑猩猩进行的规模最大，时间最长的研究，无疑是最详尽的研究的最新ARC-520

我们已经取得很多振奋人心的数据，但是我们并没有停止。 我相信，这项研究将推动乙肝病毒的整个领域，它一直在推动我们如何ARC-520可以放入一个治疗策略的理解非常重要。的丰富的数据的黑猩猩研究和单剂量2a期研究已经提供了非常重要的见解的药物和疾病，其中的一些挑战当前教条。迄今为止，我们还没有公开谈论过这个任何黑猩猩数据。这些研究导致了新的假设，我们已经决定加入3同伙2a期研究在香港，这仍然蒙蔽测试一些人在这些新的假设。所有这些聘请的剂量为每公斤超过4毫克，以及两个是开放性，而第三个是一个双盲安慰剂对照队列。这些都是重要的群体，我们感到非常兴奋完成它们。我们已经在过去多次表示，这个方案将是反复性的，我们将遵循数据。这是灵活的姿态的一个例子。不幸的是，因为新的同伙之一是安慰剂对照，这将意味着推回整个研究揭盲的下一个季度，而不是本季度。我明白，有些人会感到失望，我们正在改变指导为3和4毫克/公斤的成绩从第2到3D季度发布，但我们没有预料扩大香港的研究，当我们设置的指导。我们的监管队伍和顾问一致认为，揭盲的研究一旦所有的蒙蔽同伙已经运行他们的课程是行动的谨慎当然在这种情况下，保持在科学界和国际监管机构的眼中研究的完整性。这简直是不明智的，而在医药行业坦言少见，以队列揭盲按队列没有一个令人信服的理由这样做，比如我们决定在揭盲前两个同伙，准备向FDA提交文件

大晚上的，晚安，诸位

吉利得因为丙肝新药拥有90％以上的治愈率而备受关注，世界1.7亿丙肝病人欢呼雀跃，不知道它能否再创辉煌，攻克乙肝，中国的替芬泰不知道能跟中国企业歌礼一样也创造出拥有90％以上丙肝治愈率与吉利得共享殊荣，与全球顶级企业共同分享丙肝新药，此药在三期了。中国科学家发现乙肝受体，并发现受体变异基因，可抵制乙肝入侵，能否像丙肝受体被发现后十年攻克病毒。美国箭头公司是乙肝治疗的先驱，能否在第三季度给我们惊喜。让我们拭目以待，必定让我们刮目相看！

Sovaldi是吉利德研发的一款突破性、革命性丙肝药物，变革了丙肝的临床治疗。Harvoni则是新一代全口服丙肝鸡尾酒，完全消除了利巴韦林（RBV）和注射药物干扰素（interferon），该药将成为丙肝临床治疗的金标准。
近日，全球知名市场调研公司GlobalData发布了两份榜单：《2014年美国处方药销售TOP15制药公司》榜单，该排名是根据各大药企在美国药品市场的处方药（包括仿制药）销售数据；以及《2014年全球处方药销售TOP25制药巨头》榜单，该排名是根据各大药企在全球药品市场的处方药（包括仿制药）销售数据。
2014年，美国生物技术巨头吉利德（Gilead）凭借丙肝明星药Sovaldi和丙肝鸡尾酒Harvoni在丙肝治疗领域叱咤风云，不仅成功实现“鲤鱼跳龙门”跻身《2014年全球制药巨头收入排行Top15》前10名，而且凭借179.75亿美元的处方药销售一举击败强生、辉瑞、罗氏、诺华等巨头，重磅炸弹治疗丙肝药物使得吉利德在一年之内从2013年美国制药业销售榜单的第十四位一跃成为第一，夺得《2014年美国处方药销售TOP15制药公司》状元；在《2014年全球处方药销售TOP25制药巨头》榜单中，吉利德（Gilead）也是最为耀眼，该公司以往的排名均在20名之外，但在2014年却直接强势挤进前10名，排在第9的位置。这几乎完全归功于丙肝明星药物Sovaldi巨大的商业成功，该药在2014年的销售额超过100亿美元，比2013年销售增长175%，是该年度全球第二畅销药，地位仅次于艾伯维（AbbVie）的修美乐（Humira，阿达木单抗）。事实上，与2013年相比，吉利德在2014年实现销售增幅高达127%，从108亿美元增长至244亿美元。该公司推出的丙肝鸡尾酒Harvoni 预计在2015年的销售成绩比Sovaldi还要好，这也意味着吉利德在2015年预计将继续实现销售大幅增长，Sovaldi和Harvoni已名副其实地成为了吉利德科学公司的一对当家花旦

不知道乙肝新药出来的时候会是怎样场面的？

为什么大家会说我等了几十年都没有出治愈药？不是早就吹嘘了吗？不用再等了，我要留点钱，也不会去治愈乙肝的，不就要的是钱吗？我只想说文化不够真可怕！ 1968年美国科学家发现乙肝，过几年研制成功疫苗，90年代我国开始接种乙肝疫苗，请注意哦，这个时候我国连甲肝乙肝也分不清楚哦，出台一系列对我们携带不公平的条例，2002开始计划疫苗，95年的拉米出现到现在高度的抗病毒连肝硬化都能逆转，然后你们说我要治愈，被中国形形色色的广告忽悠，说马上可以治愈，90年代，甲肝乙肝分不清楚，你跟我说治愈，中国的乙克，中国重庆啤酒，你相信中国？我笑了，哪一个抗病毒药不是外国发明的，你说我们吃不到药，替诺没上市，我们不照样吃上了。而且还便宜。自己没门路，死脑筋，就等死，自己不争取，没人替你争取！ 要的只是钱吧，那丙肝吉利得公司定价那么高，不还是销售火爆，等真正出来，你不治病，大有人治病，懂不？你跟我谈钱？钱很重要？

新疗法的医保覆盖
●美国：
有35个州的新药使用需要得到事先授权并且要对患者进行肝功生化检查
包括德克萨斯州、西弗吉尼亚州在内的一些地区这些药品没有纳入医保
有些州要求患者治疗之前的前三个月没有吸毒和酗酒的记录
有些州要求在无药可治的情况下使用可以报销
●英国：
刚开始英国的经济学评价机构NICE并不同意Sovaldi进入NSH医保目录，但是NICE的做法还是比较开明的，评估了该药可能对成千上万的患者的健康带来益处后，还会是认为让患者使用新药是有价值的，能够减少其他方面的医疗费用。
●德国：我们还是会为患者提供医保的，因为清除患者体内的病毒可以使其远离肝癌的风险，虽然我们现在还不知道有多少人是因为Sovaldi而躲过肝癌的。
●法国：在评估了新药的治疗效果以后，决定要和Gild好好谈一谈，让他们给法国更低的销售价格。
●澳大利亚：澳大利亚PBAC认为现在Sovaldi的价格真的是太高了，国家无法支付全国25万名患者的治疗费用，所以决定推迟数年直到药品的价格降到合理范围再将其纳入医保。
●巴西、印度和埃及：
在巴西、印度和埃及这些国家，这些昂贵的药品的价格要便宜很多，在印度的价格仅是美国的1%，埃及政府为35万名患者提供治疗，每名患者12周的治疗费用仅为840美元。

我想，新药的价格制定有很多的原因，
第一，制造商，会根据所在地病情爆发程度和人均GDP作划分，当然至少一半以上会根据本公司的盈利作其标准
第二，所在国的相关政策，我国与印度不同在于，印度拥有强制执行权，可以否定专利或降低药品价格，我国受世贸的影响，尊重专利，不能仿制，并且一般进口都比较贵，如替诺国产可以是进口的二十分之一。
第三，是一种疾病的迫切治愈程度。为什么丙肝新药会先出来，而且很贵，丙肝大多成年人感染，80％以上会转为慢性，随着时间推移，60％以上会变成肝硬化，与乙肝4％转为肝硬化显然差距好大。况且，欧美发达国家主要是丙肝，所以国外药企之前主要精力发在丙肝上。丙肝是1.7亿，市场相当大。而乙肝是3.5亿，主要是发展中国家，当然包括中国，很明显，这就是国外顶级制药公司转向研制乙肝新药的原因。
第四，中国，由于我国没有强制执行权，但是新药基本依靠进口，而且顶级药企对于我国的市场也是相当的看中，短期内，我国的新药引入价格肯定会高，不过根据各国可以跟制药商协商，倘若中国政府给力，我想会有一定的折扣的。
最后结语，乙肝新药，一定会成功的！

鉴于目前此贴负能量明显增多，倘若太多，我会直接删掉，不能让战友们看到负面。世界那么大。本人20岁，谁愿意跟我一起等乙肝新药的出来？

我们萌萌哒。

丙肝病毒与乙肝病毒有何不同？
04-08 20:40 蔡晧东医生自媒体
2392 放到桌面
丙肝病毒和乙肝病毒都是引起慢性肝炎的嗜肝病毒。它们感染肝细胞，引起肝脏疾病的机制有何不同呢？
首先，丙肝病毒特别狡猾。它可通过一些特殊的机制，把自己重要的基因隐藏起来，并保持其相对稳定；而把免疫系统能够发挥作用的基因抗原——丙肝病毒包膜蛋白-2放在容易发生变异的位置，形成一个高度变异区，导致病毒在复制过程中像孙悟空七十二变一样不停地发生变异[1]。机体免疫系统对原病毒抗原产生的抗体，在迅速突变的新病毒株面前很快失效；而再产生刚刚能对抗新病毒抗原时，病毒又发生了新的变化，从而逃避人体免疫系统对它的清除。因此，至今没有研究出预防丙肝病毒感染的疫苗，也没有有效的免疫学方法预防或治疗丙肝病毒感染，而且导致病毒感染后容易难以清除，成为慢性感染者。
丙肝病毒损害肝细胞的手段比乙肝病毒更多。乙肝病毒只会寄生在肝细胞内，它本身并不引起肝损伤，只有在身体的免疫系统受到病毒刺激而“生气”的时候，才会和肝细胞中的乙肝病毒“打仗”，引起肝细胞“死亡”。所以，乙肝病毒感染者中肝功能正常的病毒携带者很常见。而丙肝病毒可以通过许多办法导致肝细胞损伤。丙肝病毒可以直接破坏肝细胞[2]。不仅如此，丙肝病毒也可以像乙肝病毒一样刺激免疫系统，挑起战争，导致肝损害。丙肝病毒作恶不仅限于肝脏，它还会改变人体代谢，导致糖代谢、脂代谢紊乱，引起肝细胞脂肪变性，导致肝细胞迫害。丙肝病毒还常常在人体内挑起“内战”。丙肝病毒核心抗原与人体细胞核的一种多肽抗原“长得”十分相像，感染丙肝病毒后，免疫系统常常误把人体细胞核的多肽抗原当成丙肝病毒核心抗原，其结果没有清除丙肝病毒，反而伤了自身细胞，引起自身免疫性损伤和相关疾病。因此，丙肝病毒比乙肝病毒感染更容易发生肝损害。在病毒复制阳性的慢性丙肝病毒感染者中，88%存在肝脏组织学改变[3]；肝功能持续正常的病毒携带者仅占20%～30%[4]；而且，在这些持续肝功能正常的感染者中，肝组织学正常者仅占13.6%～17%，大多数感染者有肝组织炎症病理改变，甚至有中-重度肝炎表现和肝硬化[5, 6]。
但丙肝病毒也有弱点。它感染肝细胞后，只呆在肝细胞浆内复制，不像乙肝病毒那样会“钻”，一直“钻”进肝细胞核内“扎根”。所以，经过有效的抗病毒治疗，丙肝病毒可以从体内彻底清除。