神经系统疾病是指发生于中枢神经系统或周围神经系统的以感觉、意识、运动等障碍为主要表现的疾病。包括帕金森病、阿尔茨海默病、卒中、肌萎缩性侧索硬化症（渐冻症）、亨廷顿病、小脑萎缩、脊髓损伤、外伤性脑损伤等。
人体的中枢神经系统在损伤后或退行性病变后，自我修复能力是有限的，有学者认为是脑部诱导神经干细胞增殖并向神经元分化的力量太弱所致。
大量研究实验证明干细胞疗法的可行性和安全性，可能成为解决神经系统疾病的重要手段之一。
干细胞在神经系统疾病治疗上有多种治疗潜力，可以通过以下几种途径进行神经损伤修复：
a.移植的干细胞可以迁移到损伤的神经部位，通过细胞替代作用更换机体已经死亡或受损伤的神经细胞，修复受损神经网络；
b.移植的干细胞可以分泌大量神经细胞活性生长因子和营养因子，激活神经细胞，促进新细胞的再生和重建；分泌血管生成因子，促进病变部位血管生成；
c.可进行免疫调节，干细胞可以调节免疫细胞到达病理部位的数量并且分泌不同水平的细胞因子相互影响，起到抗炎的保护作用；