Setmelanotide的商品名为Imcivree，是一种用于治疗由罕见的单基因突变引起的遗传性肥胖症的药物。Setmelanotide 于 2020 年 11 月在美国获批用于医疗用途，并于 2021 年 7 月在欧盟获批用于医疗用途。美国食品药品监督管理局(FDA) 将其视为同类首创药物。 【药品规格】 Setmelanotide 10mg/mL；皮下注射溶液；含有苯甲醇。 【药品类别】 黑皮质素 4 (MC4) 受体激动剂。 【制造商】 Rhythm Pharmaceuticals, Inc. 【作用机制】 Setmelanotide 是一种 MC4 受体激动剂，参与调节饥饿感

美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 10% Ameluz ® （盐酸氨基乙酰丙酸）外用凝胶的补充新药申请，从而可以为光化性角化病患者提供更大范围的治疗。 Ameluz 是一种卟啉前体，与使用 BF-RhodoLED 或 RhodoLED XL 灯的光动力疗法相结合，可用于对面部和头皮上轻度至中度光化性角化病进行病变导向和场导向治疗。 新批准允许每次治疗最多使用 3 管 Ameluz；在此更新之前，建议每次治疗使用不超过 1 管（2g）的 Ameluz。 此项批准得到了两项 1 期安全性研究（ClinicalTrial

拉罗尼酶（L-iduronidase, alpha-L-iduronidase, laronidase) 又译为/α-L-艾杜糖醛酸酶，由拜玛林制药（BioMarin Pharma）制造，并由法国赛诺菲（Sanofi）的子公司美国健赞（Genzyme）分销，在该药之前，没有药物可以治疗粘多糖贮积症（MPS）I型。 通用名：拉罗尼酶/Iduronidase 制药商：Genzyme/美国健赞公司 规格：2.9mg/5ml-1瓶（盒） 【剂型】 注射液、2.9毫克/ 5毫升 成人 粘多糖贮积症I（MPS I） 每周静脉输注0.58mg/kg（3-4小时）。如果体重<20公斤，可以使用100毫升的总体积

FDA 已授予 amezalpat (TPST-1120) 孤儿药资格，该药物是一种在研的 PPAR⍺ 拮抗剂，可用于治疗肝细胞癌 (HCC) 患者。 1b/2 期研究 (NCT04524871) 的数据支持这一认定，表明与阿替利珠单抗和贝伐单抗联合使用时，amezalpat 作为转移性或不可切除性 HCC 患者的一线治疗，具有潜在的疗效和安全性优势。研究中共有 40 名患者随机接受与 amezalpat 联合治疗，30 名患者随机接受对照组治疗。 截至 2024 年 2 月 14 日的数据，接受 amezalpat 联合治疗的患者中位总生存期 (OS) 为 21

研究结果显示，在同时接受米格鲁特治疗的患者中，使用阿利莫洛莫治疗可减缓鼻咽癌的病情进展。 美国食品药品管理局（FDA）批准Miplyffa ™ （arimoclomol）与miglustat联合使用，用于治疗成人和2岁及以上的儿科患者的C型尼曼匹克病（NPC）的神经系统表现。 此项批准基于一项 2/3 期临床试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02612129）的数据，该试验纳入了 2 至 19 岁确诊鼻咽癌的患者（N=50）。研究参与者按 2:1 的比例随机分配，每日口服 3 次阿利莫氯莫或安慰

Xarelto 属于一类称为 Xa 因子抑制剂的药物。其作用是阻断某种有助于血凝块形成的天然物质的作用。 Xarelto 用于治疗或预防血栓（静脉血栓栓塞症，简称 VTE）。血栓可能发生在腿部（深静脉血栓形成，简称 DVT）或肺部（肺栓塞，简称 PE）。 【适用病症】 髋关节或膝关节置换手术成年患者，以预防静脉血栓形成（VTE） 【生产厂家】 拜耳 【药品规格】 20mg*28s 【通用名称】 利伐沙班片 【商品名称】 利伐沙班片(拜瑞妥) 拼音全码：LiFaShaBanPian(BaiRuiTuo)

第 2 阶段试验结果显示，与安慰剂相比，所有治疗组的 MASH 均有所改善，且纤维化没有恶化。 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 Survodutide 突破性疗法认定，用于治疗非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎和中度或晚期纤维化的成年人。 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 是一种因肝脏内脂肪堆积而导致的慢性疾病。Survodutide 是一种研究性双重胰高血糖素/胰高血糖素样肽-1 (GLP-1) 受体激动剂，有助于控制代谢功能。 突破性疗法认定基于一项 2 期研

一种为期 3 个月的甲磺酸亮丙瑞林（Camcevi）缓释剂型的新药申请 (NDA) 已提交给 FDA，旨在为晚期前列腺癌提供一种即用型姑息治疗。 一份 502(b)(2) NDA 已提交给 FDA，用于批准一种即用型、3 个月缓释剂型甲磺酸亮丙瑞林，用于晚期前列腺癌患者的姑息治疗。 一项 3 期试验的结果支持了这一提交。其中，97.9%（95% CI，93.5%-99.3%）的患者在第 28 天将血清睾酮抑制到不超过 50 ng/dL，并维持这一水平至第 168 天。几乎所有意向治疗组患者（n = 144）都达到了这一

【药品名称】 普拉克索 (Pramipexole) 【研发公司】 德国勃林格殷格翰 【适 用 症】 帕金森 不宁腿综合征 【型号规格】 0.25mg*100片/1mg*100 【功能与主治】 （1）治疗特发性帕金森病的体征和症状，单独(无左旋多巴)或与左旋多巴联用。 （2）用于治疗原发性中度至重度不宁腿综合征。 【临床研究】 盐酸他利克索为第二代强效、选择性非麦角碱多巴胺D2受体激动剂，其在体外研究中以较高浓度特异性的作用于D2受体。本品是一种完全性多巴胺受体激动剂，

VYLOY（zolbetuximab-clzb）是首个获得 FDA 批准的针对晚期胃/GEJ 癌生物标志物 claudin 18.2 的治疗方法。 Vyloy（佐妥昔单抗）是一种用于治疗胃癌和胃食管连接部癌 (GEJ) 的新型抗癌药物，它靶向癌细胞上的一种名为 Claudin 18.2 的蛋白质，杀死癌细胞并减缓肿瘤生长。Vyloy 可能有助于延长癌症进展前的时间并延长您的预期寿命，这有时被称为无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)。Vyloy 通常每 2 或 3 周通过静脉输注一次。 【VYLOY 是什么？】 VYLOY 是一种处方药，用于

Ziihera 是美国首个也是唯一一个获批用于 HER2+ BTC 的双 HER2 靶向双特异性抗体。 爵士制药公司（纳斯达克股票代码：JAZZ）宣布美国食品药品管理局(FDA) 加速批准 Ziihera ® (zanidatamab-hrii) 50mg/mL 注射液用于静脉注射，用于治疗经 FDA 批准的检测检测出无法切除或转移性 HER2 阳性 (IHC 3+) 胆道癌 (BTC) 的成人患者。 Ziihera获得 加速批准，其客观缓解率 (ORR) 为 52%，独立中央审查 (ICR) 确定的中位缓解持续时间 (DOR) 为 14.9 个月。该适应症的继续批准可能取决于确认

teplizumab-mzwv 与CD3(一种存在于T淋巴细胞上的细胞表面抗原)结合，并在患有2期I型糖尿病的8岁及以上成人和儿童患者中延迟3期I型糖尿病的发作。其机制可能涉及胰腺β细胞自身反应性T淋巴细胞的部分激动信号和失活。 teplizumab-mzwv 导致外周血中调节性T细胞和衰竭CD8+ T细胞的比例增加。 【贮藏】 将Tzield小瓶冷藏在原纸盒中，温度为2℃至8℃，避免光照。直立存放。不要冷冻或摇动小瓶。如果不立即使用，将稀释溶液储存在室温下[15℃至30℃]，并在制备

2018年6月27日,由Array BioPharma研发的B-Raf激酶抑制剂encorafenib获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,其商品名为Braftovi.Braftovi被批准联合Mektovi(binimetinib)治疗B-Raf原癌基因丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶(BRAF)V600E或BRAF V600K突变的不可切除性或转移性黑色素瘤。 Braftovi与Mektovi联用的推荐剂量为每次450 mg,每天1次,Braftovi是首次批准的可与丝裂原活化的细胞外信号调节激酶(MEK)抑制剂联合使用的BRAF抑制剂。 【药品规格】 Encorafenib 75mg/50mg；胶囊 【药理类别】 激酶抑制剂

Zanidatamab以商品名Ziihera出售，是一种人源化单克隆抗体，用于治疗 HER2 阳性胆道癌。它是一种 IgG 样双特异性 HER2 抗体，针对 HER2 的两个不重叠结构域。Zanidatamab 在中国仓鼠卵巢细胞中产生。Zanidatamab 于 2024 年 11 月在美国获批用于医疗用途。 【通用名称】 扎尼达马布 【可用性】 仅限处方 【药品规格】 Zanidatamab-hrii 300 毫克；每瓶；重构和稀释后用于静脉输注的冻干粉；不含防腐剂。 【药理类别】 双特异性 HER2 抗体。 【制造商】 爵士制药公司 【作

安归宁阿那格雷（Agrylin / Xagrid）是一种用于治疗原发性血小板增多症（也称为原发性血小板增多症）或血小板过量产生的药物。它还被用于治疗慢性粒细胞白血病。阿那格雷控释（GALE-401）正在由Galena Biopharma进行III期临床试验，用于治疗原发性血小板增多症。 【阿那格雷功能与主治】 1.anagrelide能降低体内血小板数量。这有助于防止血液凝结成块。 2.anagrelide主要是用来治疗体内血小板过多。 3.anagrelide还可用于除药物指南中列出的用途以外的其它目的

FDA 已授予 GSK5764227 (GSK'227) 突破性疗法认定，这是一种靶向 B7-H3 的抗体-药物偶联物 (ADC)，正在评估其用于治疗复发或难治性骨肉瘤 (骨癌) 成人患者，这些患者在至少两种先前的治疗方法中出现进展。 突破性疗法认定旨在加快开发和审查可能治疗严重疾病的药物，初步临床证据可能表明与现有疗法相比有显著改善。这是 GSK'227 获得的第三次监管认定，此前欧洲药品管理局决定授予优先药物 (PRIME) 认定，FDA 决定分别于 2024 年 8 月和 2024 年 12 月授

美卡舍明，商品名为Increlex，又称重组人胰岛素样生长因子-1 ( rhIGF-1 )，是人胰岛素样生长因子 1 (IGF-I) 的重组形式，用于长期治疗因严重原发性 IGF-I 缺乏症（例如由于生长激素缺乏症或Laron 综合征（生长激素不敏感）导致的）儿童的生长障碍和身材矮小。 【药品规格】 美卡舍明 10mg/mL；皮下注射溶液；含有苯甲醇。 【作用机制】 激活胰岛素样生长因子-1（IGF-1）受体，导致细胞内信号传导，刺激多种过程，从而促进身高增长。 【适应症】 患有严重

Teclistamab-cqyv是一种双特异性T细胞结合抗体，它与T细胞表面表达的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞和一些健康B系细胞表面表达的B细胞成熟抗原(BCMA)结合。在体外，teclistamab-cqyv激活T细胞，引起各种促炎细胞因子的释放，并导致多发性骨髓瘤细胞的溶解。 【规格】 注射：30mg/3mL(10mg/mL)单剂量小瓶；153mg/1.7mL(90mg/mL)单剂量小瓶。 【贮藏】 在2℃至8℃下冷藏储存在原纸箱中，以避免光照，不要冻结。 【适应症】 Tecvayli适用于患有复发性或难治性多发性骨髓瘤的

Thyrogen (thyrotropin alfa，促甲状腺激素α)是用来帮助鉴别甲状腺疾病的，它是通过检测血液中一种叫做甲状腺球蛋白的激素来帮助诊断甲状腺疾病的。它是与或不使用放射性测试使用一种形式的碘。 【处方药】 是 【包装规格】 0.9mg/ml/瓶，2瓶/盒 【生产厂家】 健赞公司（Genzyme） 【商品名】 Thyrogen 【药品名】 thyrotropin alfa（促甲状腺素α） 【Thyrogen（促甲状腺素α）适应症和用法】 Thyrogen?是一种促甲状腺激素，适用于： 1.诊断：在先前接受过甲状腺切除

布地奈德（Budesonide）是一种合成的皮质类固醇药物，具有强效的局部抗炎作用。它主要用于治疗哮喘、慢性阻塞性肺疾病（COPD）、过敏性鼻炎以及鼻息肉等疾病。布地奈德通过模拟天然皮质醇的作用，减少气道炎症，缓解相关症状，并防止疾病的进一步发展。 【药品规格】 Budenofalk ® 3mg肠溶胶囊，每粒含3mg布地奈德，另含240mg蔗糖和12mg乳糖一水合物。 【通用名称】 Budesonid 【药品名称】 布地奈德 【英文名称】 BUDENOFALK CAP 【药品性状】 3mg 胶囊 【适

【通用名称】 贝拉西普(NULOJIX) 【商品名称】 NULOJIX 【英文名称】 belatacept 【其他别称】 BMS-224818、L104EA29YIG 【适应症】 1.贝拉西普是一种选择性T细胞共刺激阻滞剂，适用于： ⑴预防接受肾移植的成人患者的器官排斥反应。 ⑵将与巴利昔单抗诱导、霉酚酸酯和皮质类固醇联合使用。 2.使用限制： ⑴仅用于EBV血清阳性患者。 ⑵尚未确定在肾脏以外的移植器官中预防器官排斥反应。 【适应靶点】 CD80+CD86 【主要成分】 belatacept 【剂型】 冻干粉 【规格】

比卡鲁胺是一种非甾体类抗雄激素药物，主要用于与黄体生成素释放激素（LHRH）类似物联合治疗晚期前列腺癌。它通过与雄激素受体结合，阻止雄激素的作用，导致前列腺肿瘤的萎缩。比卡鲁胺通常以口服形式给药，具有良好的生物利用度，并且与其他常用处方药合用时未发现明显的相互作用。 【适应症】 前列腺癌 【禁忌症】 1.对本药过敏者。 2.儿童。 3.女性。 【性状】 本品为白色薄膜衣片，除去包衣后显白色。【适应症】 1)50mg每日：与促黄体

与安慰剂相比，使用鲁马特哌隆治疗的复发时间在统计学上明显更长。 据公司新闻稿称，Intra-Cellular Therapies 宣布了一项研究的积极结果，该研究评估了 42 毫克 lumateperone (Caplyta) 对精神分裂症成人患者症状性复发预防的安全性和有效性。 研究 304 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，研究对象为 lumateperone。该研究为期 47 周，包括 18 周的开放标签期；符合稳定标准的参与者每日接受 42 毫克 lumateperone 治疗，进入双盲治疗期。主要研

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准Stelara ® (ustekinumab)的生物仿制药Otulfi ™ (ustekinumab-aauz) 。 Otufli 是一种人类白细胞介素 12 和 23 拮抗剂，用于治疗： (1) 适合接受光疗或全身治疗的中度至重度斑块状银屑病成人和 6 岁及以上的儿童患者； (2) 成人和 6 岁以上儿童患者的活动性银屑病关节炎； (3) 成人中度至重度活动性克罗恩病或溃疡性结肠炎。 此次批准是基于对科学证据的全面审查，这些证据表明该产品与 Stelara 高度相似。其中包括来自 3 期 VESPUCCI

FDA 授予 ALE.P02 快速通道资格，它是一种针对 Claudin-1（CLDN1）的抗体-药物偶联物，用于治疗晚期/转移性 CLDN1 阳性鳞状实体瘤患者。 ALE.P02 是一种抗 CLDN1 ADC，已获得 FDA 快速通道认证，可用于治疗 CLDN1 阳性鳞状实体瘤患者。 香港中文大学临床肿瘤学教授 Tony SK Mok 医学博士在一份新闻稿中表示：“各种来源的鳞状细胞癌均已证实过度表达 CLDN1，这使得 ALE.P02 成为一种有希望的 ADC，可以满足这些患者尚未满足的医疗需求。CLDN1 是 ADC 的一个令人兴奋的新

FETROJA®（cefiderocol）是首个获批的铁载体头孢菌素抗菌药物。Cefiderocol以Fetcroja（由 Shionogi 公司生产）等品牌出售，是一种用于治疗复杂性尿路感染（在没有其他选择时）的抗生素。该药物用于治疗多种耐药革兰氏阴性菌，包括铜绿假单胞菌。该药物通过静脉注射给药。 【药品规格】 每瓶含 1 克头孢地尔；重构和稀释后，冻干粉用于静脉输液；每瓶含钠 176 毫克。 【药理类别】 头孢菌素。 【制造商】 盐野义制药公司 【作用机制】 头孢地洛尔对革兰

Nuclein 的 DASH SARS-CoV-2 和流感 A/B 检测已获得 FDA 的 510(k) 批准和临床实验室改进修正案 (CLIA) 豁免。根据该公司的新闻稿，这款三合一检测将在一次不超过 15 分钟的就诊中为患者提供 COVID-19、甲型流感和乙型流感的结果。 Nuclein 首席执行官 Alan Blake 在新闻稿中表示：“Nuclein 成立的愿景是让每个人都能进行简单、实惠、快速和准确的检测。”“我们的 DASH 快速 PCR 系统的许多预期测试中的第一个获得 FDA 510(k) 批准和 CLIA 豁免，标志着我们朝着实现这一愿

Futibatinib是FGFR 1、2、3和4的小分子激酶抑制剂，其IC50值小于4 nM。Futibatinib共价结合FGFR，组成型FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。在FGFR改变(包括FGFR融合/重排、扩增和突变)的癌细胞系中，Futibatinib抑制FGFR磷酸化和下游信号传导，并降低细胞活力。在具有活化FGFR基因改变的人类肿瘤的小鼠和大鼠异种移植物模型中，Futibatinib显示了抗肿瘤活性。 【生产企业】 日本大鹏药品及其子公司Taiho Oncology 【规格】 4mg，圆形，白色，薄膜包衣片 【贮藏】 于

【药品类别】 乳腺癌 【适用病症】 乳腺癌、妊娠性绒毛膜癌 【生产厂家】 土耳其kocak 【药品规格】 50mg/5ML*1支/盒 【药品名称】 甲氨蝶呤注射液 【英文名称】 Methotrexate Injection 【成份】 甲氨蝶呤 【化学名】L-(+)-N-[4-[[(2，4-二氨基-6-蝶啶基)甲基)甲氨基)苯甲酰基)谷氨酸 【结构式及分子式、分子量】分子式：C20H22N8O5 分子量：454.45 【 适应症 】 1. 抗肿瘤治疗，单独用于乳腺癌，妊娠性绒毛膜癌，恶性葡萄胎或葡萄胎; 2. 抗肿瘤治疗(联合使用)急性白血

FDA 已批准 FoundationOne Liquid CDx 作为对患有 MET 外显子 14 跳跃变异且适合使用替泊替尼的转移性非小细胞肺癌患者的伴随诊断。 FDA 已批准 FoundationOne Liquid CDx 作为伴随诊断试剂，用于识别患有MET外显子 14 跳跃变异的转移性 NSCLC 患者。此项批准将帮助临床医生识别可能受益于特泊替尼 (Tepmetko) 治疗的患者，特泊替尼是一种旨在抑制MET驱动的肿瘤生长的靶向疗法。 Foundation Medicine 首席医疗官 Mia Levy 医学博士在一份新闻稿中表示：“获得 FoundationOne Liquid CDx

万赛维（Valcyte）是一种抗病毒药物，其活性成分为盐酸缬更昔洛韦（Valganciclovir Hydrochloride），是更昔洛韦的前体药物。万赛维通过口服给药，在体内迅速转化为更昔洛韦，用于治疗和预防特定类型的病毒感染，尤其是巨细胞病毒（CMV）感染。 【适应症】 Valcyte适用于获得性免疫缺陷综合征(AIDS)患者巨细胞病毒(CMV)性视网膜炎。 【禁忌症】 1.禁用于对Valcyte过敏者。 2.中性粒细胞＜0.5×109/L、血小板＜25×109/L、血红蛋白浓度＜80g/L者禁用。 3.血液透析患者

复方新诺明（Trimethoprim Sulfamethoxazole），通常被称为Bactrim，是一种常用的抗生素药物。它由两种活性成分组成，分别是新诺明（Trimethoprim）和磺胺甲氧苄啶（Sulfamethoxazole）。这种药物对特定敏感菌株引起的感染非常有效，广泛应用于上呼吸道感染和泌尿感染等常见疾病的治疗。 1. 新诺明和磺胺甲氧苄啶的作用机制 复方新诺明的两种成分在联合使用时发挥协同作用，增强了抗菌活性。新诺明作为一种抑制细菌脱氢酶的药物，抑制了细菌葡聚糖合成的关

此外，FDA 还授予 brepocitinib 用于治疗非感染性葡萄膜炎的快速通道资格。 Priovant Therapeutics 今天宣布，首批患者已入组 CLARITY，这是一项 3 期研究，旨在评估布洛西替尼在非前部非感染性葡萄膜炎中的作用。布洛西替尼还获得了 FDA 授予的 NIU 快速通道资格。快速通道是一种旨在促进药物开发和加快药物审查的流程，用于治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。 Brepocitinib 是一种潜在的首创 TYK2 和 JAK1 双重选择性抑制剂，目前正在评估其对多种高致病性

布地奈德/福莫特罗，以Symbicort等品牌出售，是一种固定剂量复合药物，用于治疗哮喘或慢性阻塞性肺病(COPD)。它含有类固醇布地奈德和长效β2激动剂( LABA)福莫特罗。产品专论不支持将其用于突然恶化或治疗活动性支气管痉挛。然而， 2020 年的一篇文献综述支持这种用途。它是通过吸入药物使用的。 【用法用量】 每次输送的剂量（离开吹口的剂量）包含： 布地奈德320微克/吸入和富马酸福莫特罗二水合物9微克/吸入。 Symbicort Turbuhaler 320/9微克/次吸入可

白血病是一种常见的恶性肿瘤，其发病率在全球范围内逐年增加。吉妥珠单抗奥唑米星（Gemtuzumab ozogamicin）是一种新型的治疗白血病的药物组合。该药物通过结合特定的抗原并释放出细胞毒性药物，针对白血病细胞进行有针对性的杀伤。下面将就吉妥珠单抗奥唑米星的疗效、使用注意事项以及未来的发展前景进行详细介绍。 【通用名称】 吉妥单抗(Mylotarg) 【商品名称】 吉妥单抗 【英文名称】 Gemtuzumab ozogamicin 【其他别称】 吉妥珠单抗、奥佐米星、麦

除了抗糖尿病和肥胖功效外，GLP-1药物还因其治疗多种其他常见疾病的潜力而受到关注。根据礼来昨日公布的一项试验的结果，GLP-1受体激动tirzepatide（中文名为 替西帕肽）治疗可改善中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)和肥胖患者的睡眠呼吸暂停症状。 OSA是一种与睡眠相关的呼吸障碍，其特征是睡眠期间上呼吸道完全或部分塌陷，这可能导致呼吸暂停或呼吸不足以及氧饱和度潜在下降和或从睡眠中醒来。OSA可引起严重的心脏代谢并发症，导致高血压

单域抗体( sdAb ) 又称纳米抗体，是由单个单体可变抗体结构域组成的抗体片段。与完整抗体一样，它能够选择性地与特定抗原结合。纳米抗体是重组可变结构域重链独有的抗体，具有许多独特的性质，如体积小、溶解性好、稳定性好、从血液中快速清除、深层组织渗透等。 【纳米抗体的优点和局限性】 纳米抗体的分子量仅为常规抗体的10%，且保留了HCAb完整的抗原结合能力，由于其特异性高、亲和力好、稳定性好，在生化机制、结构生物学、诊断等领

Caplacizumab ( INN；商品名Cablivi ) 是一种二价单域抗体(VHH)，用于治疗血栓性血小板减少性紫癜(TTP) 和血栓形成。Caplacizumab 与免疫抑制剂药物和血浆置换（输血）联合使用。该药物由Ablynx NV开发。2018 年 8 月 30 日，该药物在欧盟获得批准，用于“联合血浆置换和免疫抑制治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 成人患者”。 【Caplacizumab 剂量信息】 特发性（免疫性）血小板减少性紫癜的常用成人剂量： 初始剂量： 治疗第一天：血浆置换前至少 15 分钟进

Omidenepag是一种相对选择性的EP2受体激动剂，可降低眼内压(IOP)。目前尚不清楚确切的作用机制。眼压升高是青光眼视野丧失的主要危险因素。眼压水平越高，视神经损伤和视野丧失的可能性就越大。 【贮藏】 将未开封的瓶子储存在2℃至8℃的冰箱中，一旦瓶子被打开使用，可以在高达30℃的温度下储存长达31天。 【适应症】 Omlonti适用于降低开角型青光眼或高眼压症患者升高的眼内压(IOP)。 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐剂量 建议的剂量是每天晚

喜保宁（Sabril）是一种抗癫痫药物，其通用名为氨己烯酸（Vigabatrin）。它通过不可逆地抑制GABA氨基转移酶（GABA-T），增加脑内GABA浓度而发挥作用，从而有助于稳定大脑中的电活动并减少癫痫发作。 适应症 1、抗癫痫的辅助治疗。 2、喜保宁可用于辅助治疗难治性复杂性癫痫部分性发作。 3、喜保宁还可用于治疗婴儿痉挛及Lennox-Gastaut综合征。 4、喜保宁用于迟发性运动障碍。 用法用量 1、成人： 推荐剂量为毎日3g，分次服用。剂量应按临床效果，以毎

羟钴胺是维生素 B-12的一种形式。它被用作氰化物中毒的解毒剂。羟钴胺的作用是帮助体内细胞将氰化物转化为可通过尿液排出体外的形式。 羟钴胺素用于紧急情况下治疗氰化物中毒。如果您接触到房屋或工业火灾产生的烟雾、吞咽或吸入氰化物，或者皮肤接触到氰化物，都可能发生这种中毒。 【药品规格】 注射液（1000 mcg/mL）、静脉注射粉针（5 g） 【如何服用】 羟钴胺通过静脉注射到静脉中。您将在诊所或医院接受注射。羟钴胺必须缓慢注射，静

伏立诺他( Vorinostat Zolinza )，也称为辛二酰苯胺异羟肟酸 （辛二酰+苯胺+异羟肟酸，缩写为SAHA），是一类抑制组蛋白去乙酰化酶(HDAC) 的化合物。 组蛋白去乙酰化酶抑制剂(HDI) 具有广泛的表观遗传活性。 【药品规格】 伏立诺他 100 毫克；胶囊。 【适应症】 1)皮肤T-细胞淋巴瘤有进展性，持久或复发疾病的患者。 2)用过或进行两种皮肤方面的全身治疗后仍然需要治疗的患者。 【用法用量】 推荐剂量:400 mg，每日一次，随餐服用;胶囊不能被打开或粉碎;连

艾曲波帕，以Promacta等品牌出售，是一种用于治疗血小板减少症（血小板计数异常低）和严重再生障碍性贫血的药物。艾曲波帕在美国以外以Revolade品牌出售，由诺华公司营销。它是一种血小板生成素受体激动剂。它是口服的。 【商品名称】 LuciElo 【生产商】 卢修斯制药 Lucius 【中文名称】 艾曲波帕 【英文名称】 Eltrombopag olamine 【适用病症】 血小板减少症 【生产厂家】 老挝卢修斯制药 【药品规格】 25mg*28粒/盒 50mg*28粒/ 【概括】 艾曲波帕片是一种

Revumenib (SNDX-5613) 现已获得 FDA 批准，用于治疗复发/难治性KMT2A重排急性白血病患者。Menin 抑制剂是首个用于治疗KMT2A重排急性白血病患者的药物。 美国食品药品监督管理局批准了menin抑制剂revumenib（Revuforj，Syndax Pharmaceuticals，Inc.），用于治疗成人和1岁以上儿童患者的赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性急性白血病。 AUGMENT-101 1/2 期试验的数据以及向 FDA 提供的其他信息支持了此项批准。在 AUGMENT-101 中，revumenib 在患有复发/难治性急性髓

PTC518 因其 12 个月的安全性和有效性中期数据而被授予快速通道资格。 美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 PTC518 快速通道资格，用于治疗亨廷顿病 (HD)。 PTC518是一种通过 RNA 剪接技术发现的口服小分子，可减少亨廷顿蛋白突变的产生，而亨廷顿蛋白突变已知会导致神经元损伤和死亡。该公司声称，该研究治疗药物能够穿透血脑屏障，具有可滴定性、选择性和不会外排性。 该资格得到了为期 12 个月的 PIVOT-HD 研究（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT05358717）的积极

一项儿科试验的结果显示，Vistaseal 组有 96.7% 的患者在 4 分钟内达到止血效果，而 Evicel 组为 95.4%。 美国食品药品管理局 (FDA) 扩大了 Vistaseal ™（纤维蛋白密封剂 [人]）的批准范围，包括用于儿科患者，作为手术患者轻度至中度出血的辅助止血手段，当标准手术技术（如缝合、结扎和烧灼）控制出血无效或不切实际时。 此项儿科批准得到了 3b 期试验 (ClinicalTrials.gov 标识符： NCT03461406 )的数据支持，该试验比较了 Vistaseal 与Evicel ® (纤维蛋白密封剂 [人])

在 C 类临床会议之后，FDA 表示，paxalisib 作为胶质母细胞瘤 (GBM) 治疗药物的总生存期 (OS) 数据通常不适合加速批准，但可以支持传统或标准批准。 来自 2/3 期 GBM-AGILE 研究的次要 OS 数据被认为对规划关键注册研究具有支持作用且具有参考价值。 帕奈利西布的开发商 Kazia Therapeutics Limited 和 FDA 就拟议的关键性 3 期临床试验设计的关键方面达成了一致，其中包括患者人群、主要终点和对照组。 Kazia 首席执行官医学博士 John Friend 在新闻稿中表示：“我们感

特利加压素是一种合成的加压素类似物，对加压素V1受体的选择性是V2受体的两倍。特利加压素既是赖氨酸加压素的前体药物，也具有药理活性。特利加压素被认为通过减少门静脉高血压和门静脉血管中的血液循环以及增加有效动脉容积和平均动脉压(MAP)来增加肝肾综合征患者的肾血流量。 【规格】 注射用：0.85mg(1瓶)Terlivaz冻干粉，装在单剂量瓶中，用于复溶。 特利加压素Terlivaz(Terlipressin) 【贮藏】 在2℃至8℃的冷藏条件下，将Terlivaz小瓶储存在纸箱中

Emrosi 预计将于 2025 年第一季度或第二季度初上市。 美国食品药品管理局批准Emrosi ™（盐酸米诺环素缓释胶囊）用于治疗成人酒渣鼻的炎症性病变（丘疹和脓疱）。 此项批准基于两项随机、双盲、阳性药和安慰剂对照的 3 期试验 （ClinicalTrials.gov 标识符：MVOR-1 [ NCT05296629 ]、MVOR-2 [ NCT05343455 ]）的数据，这两项试验评估了四环素类药物 Emrosi 对中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻成人患者（N=653）的疗效和安全性。研究参与者被随机分配接受 Emrosi 40mg、强力霉素