DAYBUE适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。 【剂型和规格】 Trofinetide 口服溶液：200 mg/mL粉红色至红色、草莓味溶液。 【用法用量】 1、推荐剂量 根据患者体重，在早晨和晚上口服DAYBUE，每日两次。 DAYBUE可与或不与食物同服。 表1：2岁及以上患者中达依布的推荐剂量 患者体重DAYBUE 剂量DAYBUE 体积 9 kg 至 < 12 kg5,000 mg每日两次25 mL，每日两次 12 kg 至 < 20 kg6,000 mg每日两次30 mL，每日两次 20 kg 至 < 35 kg8,000 mg每日两次40 mL，每日两次 35 kg 至

Mavacamten的商品名为Camzyos，是一种小分子变构和心脏肌球蛋白抑制剂。它由百时美施贵宝的子公司 MyoKardia 开发。在临床研究中，mavacamten 通过针对肌节收缩过度（肥厚性心肌病的特征之一）并抑制过多的肌球蛋白肌动蛋白横桥形成，使整体肌球蛋白群转向节能、可募集、超放松状态，在降低心肌收缩力方面表现出显著疗效。Mavacamten 于 2022 年 4 月在美国获准用于医疗用途。美国食品药品监督管理局(FDA) 将其视为同类首创药物。 【适用病症】 心肌病 【

是一种用于治疗急性淋巴细胞白血病的抗癌药物。其作用机制是抑制异常细胞的增殖和扩散。这些药片中的活性成分被称为嘌呤拮抗剂，它通常用于维持治疗淋巴细胞白血病和髓性白血病，但一些患者也用它来治疗慢性髓性白血病。 【用法用量】 每片 Merpurin（巯基嘌呤）片剂含有 50 毫克活性成分。血液学缓解后，医生很可能会建议开始维持治疗。一般来说，此药的维持剂量将根据患者的体重计算。医生通常以每天每公斤体重 1.5 毫克至 2.5 毫克的速

喜保宁（Sabril）是一种抗癫痫药物，其通用名为氨己烯酸（Vigabatrin）。它通过不可逆地抑制GABA氨基转移酶（GABA-T），增加脑内GABA浓度而发挥作用，从而有助于稳定大脑中的电活动并减少癫痫发作。 适应症 1、抗癫痫的辅助治疗。 2、喜保宁可用于辅助治疗难治性复杂性癫痫部分性发作。 3、喜保宁还可用于治疗婴儿痉挛及Lennox-Gastaut综合征。 4、喜保宁用于迟发性运动障碍。用法用量 1、成人： 推荐剂量为毎日3g，分次服用。剂量应按临床效果，以毎

Lecanemab的商品名为Leqembi，是一种用于治疗阿尔茨海默病的单克隆抗体药物。 Lecanemab 是一种针对淀粉样蛋白 β的抗体。该药物通过静脉输注给药。Lecanemab 最常见的副作用包括头痛、输液相关反应和淀粉样蛋白相关的影像学异常，已知此类副作用会发生在针对淀粉样蛋白的一类抗体上。Lecanemab于 2023 年 1 月在美国获得医疗用途加速批准，并于 2023 年 7 月获得 FDA 全面批准。 【药品规格】 Lecanemab-irmb 100mg/mL；稀释后用于静脉输注的溶液；不含防腐剂 【制

【通用名称】 拉布立酶 【商品名称】 ELITEK 【英文名称】 fasturtec 【中文名称】 拉布立酶 【全部名称】 拉布立酶、fasturtec、Elitek 【适用病症】 白血病 淋巴瘤 恶性实体瘤 【生产厂家】 sanofi-aventis U.S. LLC 【药品规格】 1.5mg 7.5mg 【有效期】 12个月 【适应症】 拉布立酶适用于正在接受预计会导致肿瘤溶解和随后血浆尿酸升高的抗癌治疗的患有白血病、淋巴瘤和恶性实体瘤的儿童和成人患者的血浆尿酸水平的初始管理。 【使用限制】 拉布立酶仅适用于

雷帕鸣会削弱人体的免疫系统，帮助防止其“排斥”移植的器官（如肾脏）。当免疫系统将新器官视为入侵者并对其进行攻击时，就会发生器官排斥。 Rapamune 是一种处方药，用于预防 13 岁及以上接受肾移植的人发生排斥反应（抗排斥药物） 。排斥反应是指人体免疫系统将新器官视为“外来”威胁并对其进行攻击。Rapamune 与其他药物环孢菌素（Gengraf、Neoral、Sandimmune）和皮质类固醇一起使用。雷帕鸣也可单独用于治疗一种罕见的肺部疾病，即淋巴管平

ALDURAZYME ® (laronidase) 是一种酶替代疗法，用于治疗 MPS I 疾病（粘多糖贮积症 I）。它适用于患有 Hurler 和 Hurler-Scheie 型 MPS I 的患者以及具有中度至重度症状的 Scheie 型患者。 ALDURAZYME 尚未被评估用于治疗： 1.患有 Scheie 型 MPS I 轻度影响的患者； 2.或MPS I 的中枢神经系统症状 【商品名称】 Aldurazyme 【英文名称】 laronidase 【中文名称】 拉罗尼酶 【全部名称】 拉罗尼酶、Aldurazyme、laronidase 【生产厂家】 BioMarin Pharmaceutical Inc. 【适用病症】 黏多糖贮积症 【

甲基苄肼是一种化疗药物，用于治疗霍奇金淋巴瘤和脑癌。对于霍奇金淋巴瘤，它通常与氯甲烷、长春新碱和泼尼松一起使用，而对于脑癌（如多形性胶质母细胞瘤） ，它与洛莫司汀和长春新碱一起使用。它通常通过口服服用。 1969 年，甲基苄肼在美国获准用于医疗。该药物被列入世界卫生组织的基本药物清单。在英国，一个月的治疗费用为国家医疗服务体系 (NHS) 450 至 750 英镑。 【药品名称】 甲基苄肼Natulan 【药品别名】 丙卡巴肼,异丙胺酰苄肼 【

【存储】 将SKYCLARYS储存在68°F至77°F（20°C至25°C）的室温下。 【SKYCLARYS适应症】 SKYCLARYS适用于治疗成人和16岁及以上青少年弗里德里希共济失调（Friedreich共济失调） 【SKYCLARYS剂量和给药】 • 在开始服用SKYCLARYS之前和治疗期间，获取丙氨酸氨基转移酶(ALT)、天冬氨酸氨基转移酶(AST)、胆红素、B型利钠肽(BNP)和血脂参数。 • 推荐剂量为每日一次口服150毫克（3粒胶囊）。 • 进食前至少1小时空腹服用SKYCLARYS。 • 整粒吞服SKYCLARYS胶囊。请勿打开、压碎或

复方新诺明（Trimethoprim Sulfamethoxazole），通常被称为Bactrim，是一种常用的抗生素药物。它由两种活性成分组成，分别是新诺明（Trimethoprim）和磺胺甲氧苄啶（Sulfamethoxazole）。这种药物对特定敏感菌株引起的感染非常有效，广泛应用于上呼吸道感染和泌尿感染等常见疾病的治疗。 1. 新诺明和磺胺甲氧苄啶的作用机制 复方新诺明的两种成分在联合使用时发挥协同作用，增强了抗菌活性。新诺明作为一种抑制细菌脱氢酶的药物，抑制了细菌葡聚糖合成的关

美国食品药物管理局（FDA）已批准 Spravato ®（艾氯胺酮）鼻喷雾剂用于治疗难治性抑郁症（TRD）患者的单一疗法，以及与口服抗抑郁药联合使用。 Spravato 获批用于治疗 TRD 单药治疗，是基于随机、双盲、安慰剂对照的 4 期 TRD4005 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04599855）的数据。在这项研究中，TRD 患者被随机分配接受 Spravato 单药治疗，剂量为 56 毫克或 84 毫克，每周两次，或安慰剂鼻喷雾剂，治疗 4 周。 主要终点是从第 1 天到 4 周双盲治疗期结束（第

FDA 接受了 RP1 与 nivolumab 联合用于治疗晚期黑色素瘤患者的生物制品许可申请 (BLA)，并授予该生物制品许可申请优先审查资格。 为此，PDUFA 目标行动日期已设定为 2025 年 7 月 22 日。 关于黑色素瘤 黑色素瘤是第五大常见癌症，预计 2024 年美国将有约 100,000 例新发病例和 8,000 例死亡病例。i标准治疗包括免疫检查点阻断治疗，约一半患者对此疗法无反应或在治疗后病情会恶化。免疫检查点阻断治疗后治疗选择有限，患者没有标准治疗方案。 关于 RP1 RP1（v

FDA 已授予 sacituzumab tirumotecan (SKB264/MK-2870) BTD 资格，用于治疗携带EGFR突变且在接受 TKI 和铂类化疗期间或之后病情出现进展的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者。 Sacituzumab tirumotecan 是一种靶向 TROP2 的抗体-药物偶联物 (ADC)，具有专有的嘧啶-硫醇接头和新型拓扑异构酶 I 抑制剂，药物与抗体之比为7.4。 一项 1/2 期研究的 2 期扩展队列的结果支持这一 BTD。该研究评估了 sacituzumab tirumotecan 在EGFR突变 NSCLC 患者中的应用。此外，一项 2 期研究的 2

FDA 委员会一致认定，数据不支持口服苯肾上腺素作为鼻减充血剂的有效性。 美国食品药品管理局 (FDA) 宣布，该机构提议将口服苯肾上腺素从可用于非处方 (OTC) 专论药品的活性成分中移除，以暂时缓解鼻塞，此前该机构对现有数据的审查确定口服苯肾上腺素对此用途无效。目前，公司可以继续销售含有口服苯肾上腺素作为鼻减充血剂的非处方专论药品。这是一项拟议命令。只有最终命令才会影响哪些产品可以上市。拟议命令是基于有效性考虑，而不

Efbemalenograstim alfa以Ryzneuta为品牌出售，是一种用于降低化疗引起的中性粒细胞减少症感染发生率的药物。它是一种白细胞生长因子。通过皮下注射给药。 艾贝格司亭α是一种免疫刺激剂/集落刺激因子，属于造血生长因子类（粒细胞集落刺激因子；G CSF），可增加骨髓前体细胞产生和分化成熟且具有功能活性的中性粒细胞。该药物于 2023 年 5 月在中国获准用于医疗用途，于 2023 年 11 月在美国获准，并于 2024 年 3 月在欧盟获准。 【什么是化疗引起的中性

FDA) 已同意修改该公司的新药临床试验 (IND) 申请，以评估 ADI-001 在治疗特发性炎症性肌病 (IIM) 和僵人综合征 (SPS) 中的疗效。 Adicet Bio, Inc. (Nasdaq: ACET) 是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗自身免疫性疾病和癌症的同种异体γδT 细胞疗法，该公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已同意修改该公司的新药临床试验 (IND) 申请，以评估 ADI-001 在治疗特发性炎症性肌病 (IIM) 和僵人综合征 (SPS) 中的疗效，作为正在进行的自身免疫性疾病

拉罗尼酶（L-iduronidase, alpha-L-iduronidase, laronidase) 又译为/α-L-艾杜糖醛酸酶，由拜玛林制药（BioMarin Pharma）制造，并由法国赛诺菲（Sanofi）的子公司美国健赞（Genzyme）分销，在该药之前，没有药物可以治疗粘多糖贮积症（MPS）I型。 通用名：拉罗尼酶/Iduronidase 制药商：Genzyme/美国健赞公司 规格：2.9mg/5ml-1瓶（盒） 【剂型】 注射液、2.9毫克/ 5毫升 成人 粘多糖贮积症I（MPS I） 每周静脉输注0.58mg/kg（3-4小时）。如果体重<20公斤，可以使用100毫升的总体积

Anifrolumab以商品名Saphnelo出售，是一种用于治疗系统性红斑狼疮的单克隆抗体。它与I 型干扰素受体结合，阻断 I 型干扰素（如干扰素-α 和干扰素-β）的活性。 Anifrolumab 于 2021 年 7 月在美国获批用于医疗用途，并于 2022 年 2 月在欧盟获批用于医疗用途。美国食品药品监督管理局 (FDA)将其视为同类首创药物。 【剂型和规格】 Anifrolumab-fnia 300mg/瓶；稀释后用于静脉输液的溶液；不含防腐剂。 【制造商】 阿斯利康制药 【作用机制】 Anifrolumab-fnia 是一种人 Ig

FDA 已授予 LOAd703 快速通道资格，这是一种转基因溶瘤腺病毒，编码 4-1BBL 和 TMZ-CD40L，可用于治疗胰腺癌患者。 LOAd703 目前正在 1/2 期 LOKON001 试验中进行评估。该试验旨在评估该药物与化疗联合用于治疗无法切除或转移性晚期 PDAC 患者的安全性和可行性。 根据发表于《柳叶刀肿瘤学》杂志的该试验第1组数据，在18例可评估疗效的患者中，ORR为44%（95%CI，25%-66%），DCR为94%（95%CI，74%-99%），未观察到完全缓解。11例患者接受剂量水平3治疗并可评估疗效，其O

富能锭以Florinef等品牌出售，是一种皮质类固醇，用于治疗肾上腺生殖器综合征、体位性低血压和肾上腺功能不全。在肾上腺功能不全的情况下，它通常与氢化可的松一起服用。富能锭口服，最常用的是其醋酸盐形式。 富能锭于 1953 年获得专利。它被列入世界卫生组织的基本药物清单。 【通用名称】 氟氢可的松、9-氟可的索醋酸酯、9α-氟氢可的松、 醋酸氟氢可的松、氟氢可的松醋酸酯 【英文名称】 Alfanonidrone、Florinef、FlorinefAcetate、FludrocortisoneA cetat

LuciAxi 是一种用于治疗成人终末期肾细胞癌的药物。阿西替尼的主要成分阿西替尼可以阻断这些受体，有助于减少癌症的生长和扩散，并切断导致癌细胞生长的血液供应。 【其他名称】 阿西替尼、英利达、Axitinib 【厂家】 老挝lucius 【规格】 5mg*60粒 【贮藏方法】 储存在低于 30 摄氏度的凉爽温度下。 请将本品放在儿童接触不到的地方。 【有效期】 24个月 【适应症】 阿昔替尼用于既往接受过一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞

Marstacimab 的商品名为Hympavzi，是一种单克隆抗体药物，用于治疗血友病 A和血友病 B。它是一种组织因子途径抑制剂 (TFPI) 拮抗剂。由辉瑞公司开发。 Marstacimab 是一种新型药物，它不是取代凝血因子，而是通过减少天然存在的抗凝蛋白（称为组织因子途径抑制剂）的数量，从而降低其活性来发挥作用。这会增加凝血酶（一种对血液凝固至关重要的酶）的产生量。预计这会减少或预防出血发作的频率。 【药品规格】 Marstacimab-hncq 有以下剂型和强度： 注射

美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在调查使用 Skysona (elivaldogene autotemcel) 治疗后出现血液系统恶性肿瘤的更多报告。 Skysona于 2022 年获批，用于减缓 4-17 岁患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良症的男孩的神经功能障碍进展。这种一次性基因疗法旨在将ABCD1 cDNA 的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞中，从而产生功能性肾上腺脑白质营养不良蛋白。 Skysona 的处方信息包括针对血液系统恶性肿瘤的黑框警告。该警告指出，需要每 3 个月通过全血细胞

贝拉西普belatacept是一种选择性T细胞共刺激阻滞剂。其主要作用机制是与抗原提呈细胞上的CD 80和CD 86结合，阻断CD 28介导的T细胞共刺激信号传递。 【商品名】 NULOJIX 【英文通用名】 belatacept 【中文通用名】 贝拉西普注射液 【中文其它名】 贝拉西普冻干粉静脉注射 【适应症】 肾移植成人患者以预防急性排斥反应。 【有效期】 24个月 【用法用量】NULOJIX的剂量对肾移植受者剂量的初始阶段 剂量 1日（移植当天，植入前）和第5天（后第1天剂量的约96小

Avacincaptad pegol以Izervay为品牌名称出售，是一种用于治疗年龄相关性黄斑变性的药物。Avacincaptad pegol 是一种补体抑制剂。Avacincaptad pegol 于 2023 年 8 月在美国获准用于医疗用途。 【适用病症】 黄斑变性 【生产厂家】 美国Iveric Bio眼科公司 【药品规格】 2mg(0.1mL的20mg/mL溶液) 【适应症】 IZERVAY是一种补体C5抑制剂，适用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地图样萎缩(GA)。 【推荐剂量】 IZERVAY的推荐剂量为2mg(0.1mL的20mg/mL溶液)，通过玻璃体内注射给药。

FDA 于 2024 年 4 月批准注射用头孢比普美多卡利钠（Zevtera）。 2024 年 4 月 3 日，FDA批准注射用头孢比普美多卡利钠（Zevtera），用于治疗成人金黄色葡萄球菌血流感染 (SAB) 和急性细菌性皮肤和皮肤结构感染 (ABSSSI)，以及成人和儿科患者的社区获得性细菌性肺炎 (CABP)。头孢比普是一种头孢菌素类抗生素，为这些细菌感染提供了额外的治疗选择。其安全性和有效性在 4 项临床试验中得到评估。 功效 通过 3 期 ERADICATE 试验 ( NCT03138733 ) 评估了 SAB 的批准，并

拉布立酶是一种重组尿酸氧化酶，它能够将尿酸进一步氧化为尿囊素及过氧化氢。拉布立酶通过催化尿酸氧化为更易溶解的尿囊素，促进尿酸从肾脏的排泄，降低血清尿酸水平，缓解高尿酸血症相关症状，预防尿酸结晶的形成。 【剂型和规格】 1、注射用：1.5 mg，复溶用单剂量小瓶中的冻干粉 2、注射用：7.5 mg，复溶用单剂量小瓶中的冻干粉 【特殊人群用药】 1、妊娠 根据动物实验的数据，拉布立酶可能对胎儿发育构成潜在威胁。尽管在人类妊娠期间

HG202 是首个进入临床开发的 CRISPR/Cas13Y RNA 靶向疗法，也是唯一进入临床阶段的针对年龄相关性黄斑变性的 CRISPR RNA 编辑疗法。 惠达基因治疗公司（HuidaGene Therapeutics，以下简称“惠达基因”）是一家全球临床阶段的基因组药物开发生物技术公司，宣布美国 FDA 已批准其用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的 HG202 新药临床试验 (IND) 申请。HG202 是有史以来首个临床阶段的 CRISPR/Cas13 RNA 编辑疗法，也是唯一一个临床阶段的 RNA 靶向疗法，用于治疗

Arimoclomol以Miplyffa为品牌出售，是一种治疗C 型尼曼匹克病的药物。口服。 【药品规格】 Arimoclomol 47mg、62mg、93mg、124mg；胶囊。 【药理类别】 热休克蛋白刺激剂。 【制造商】 Zevra治疗公司 【作用机制】 对鼻咽癌患者的作用机制尚不清楚。 【适应症】 与米格鲁特联合治疗 C 型尼曼匹克病 (NPC) 的神经系统表现。 【Miplyffa 剂量和用法】 成人和儿童 <2 岁：未确定。可与食物一起服用或单独服用。整个吞咽。如果吞咽困难，可以打开胶囊并将内容物撒入

Inavolisib以品牌名称Itovebi出售，是一种用于治疗乳腺癌的抗癌药物。它是突变型磷脂酰肌醇 3-激酶 (PI3K) α的抑制剂和降解剂。PI3K 介导的信号通路已被证明在肿瘤发展中发挥重要作用，因为失调通常与肿瘤生长以及对抗肿瘤药物和放射疗法的耐药性有关。 【药品规格】 Inavolisib 3mg、9mg；片剂。 【药理类别】 激酶抑制剂。 【制造商】 基因泰克公司 【作用机制】 Inavolisib 是一种磷脂酰肌醇 3-激酶 (PI3K) 抑制剂，主要抑制 PI3Kα。体外实验中，inavolisib 诱

评估 ersodetug 对肿瘤 HI 患者的疗效的 3 期注册试验预计将于 2025 年开始。 Rezolute, Inc.（纳斯达克股票代码：RZLT）（“Rezolute”或“公司”），一家致力于开发针对严重未满足需求的罕见疾病的变革性疗法的后期生物制药公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予 ersodetug 孤儿药资格（ODD），用于治疗因肿瘤 HI 引起的低血糖。 肿瘤 HI 是一种罕见疾病，会导致胰岛细胞肿瘤（例如胰岛素瘤）或非胰岛细胞肿瘤（例如肝细胞癌）引起的低血糖。Ersodetug

INQOVI 是一种处方药，用于治疗患有骨髓增生异常综合征的成年人，包括慢性粒单核细胞白血病 (CMML)。 【药品规格】 地西他滨35mg，西达嗪100mg；选项卡。 【药理类别】 核苷类似物+胞苷脱氨酶抑制剂。 【制造商】 大鹏肿瘤科 【作用机制】 人们认为地西他滨在磷酸化并直接掺入 DNA 并抑制 DNA 甲基转移酶后发挥其抗肿瘤作用，从而导致 DNA 低甲基化和细胞分化或凋亡。 地西他滨还可在体外抑制 DNA 甲基化，这种抑制是在不会导致 DNA 合成严重抑制的浓

美法仑氟苯胺，以Pepaxto和Pepaxti品牌出售，是一种用于治疗多发性骨髓瘤的抗癌药物。美法仑氟苯胺于 2021 年 2 月在美国获准用于医疗用途，并于 2022 年 8 月在欧盟获准用于医疗用途。 Pepaxto 的适应症和用法 PEPAXTO 是一种烷化剂，与地塞米松联合使用，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者之前至少接受过四种疗法，并且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种 CD38 靶向单克隆抗体有耐药性。 该适应症根据响应率获得加速

硫鸟嘌呤(Thioguanine)是一种用于治疗白血病和其他血液疾病的药物，属于一类叫做抗代谢药物的化学物质，其疗效如下： 1、治疗能够延长患者的生存时间，包括总体生存率和无疾病复发的生存率； 2、通常用于多药联合治疗中，与其他化疗药物一起使用，以提高治疗成功的机会；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。 硫鸟嘌呤（Thioguanine）是一种广泛应用于治疗急性淋巴细胞白血病的药物，商用名称为Lanvis。本文将对硫鸟嘌呤（Thioguanin

α-甘露糖苷酶病是一种溶酶体贮积病，由甘露糖苷酶α类2B成员1中的基因变异引起的α-甘露糖苷酶活性降低引起。α甘露糖苷酶催化积累的含甘露糖寡糖的降解。α-甘露糖苷酶的缺乏导致各种组织中富含甘露糖的寡糖在溶酶体内积累。velmanase alfa-tycv提供了α-甘露糖苷酶的外源来源。velmanase alfa-tycv通过与细胞表面的甘露糖-6-磷酸受体结合而被内在化，并被转运到溶酶体中，在溶酶体中被认为发挥酶活性。 【贮藏】 在2℃至8℃下冷藏储存在原纸箱中，以

FDA 已批准 FoundationOne CDx 作为托沃非尼的伴随诊断，用于治疗 6 个月及以上的复发/难治性 pLGG 患者，这些患者存在BRAF融合、重排或BRAF V600 突变。 pLGG 是儿童中最常见的脑肿瘤。在这一患者群体中，高达 75% 的病例检测到BRAF变异。此前，没有 FDA 批准的针对 BRAF 融合肿瘤的治疗方案，此类肿瘤占 BRAF 变异患者的 80% 。 此前，FDA 已于 2024 年 4 月加速批准托沃拉非尼用于治疗复发或难治性BRAF变异的 pLGG，这是儿童中最常见的脑肿瘤。该批准得到了 FIREFLY-1

【功能与主治】 （1）全身用药治疗绒毛膜上皮癌、恶性葡萄胎、各类急性白血并乳腺癌、肺癌、头颈部癌、消化道癌、宫颈癌及恶性淋巴瘤等。 （2）动脉插管灌注对头颈部癌和肝癌有较好疗效。 （3）大剂量甲氨蝶呤辅以甲酰四氢叶酸钙救援（HDMTX-CFR疗法），作为骨肉瘤、软组织肉瘤、恶性淋巴瘤、急性淋巴细胞性白血并乳腺癌、卵巢癌。小细胞肺癌等术后辅助化疗或晚期病变全身治疗有一定疗效。 【型号与规格】 片剂：5mg、10mg。粉针剂：5mg、20m

FDA 已批准第一三共制药的 Vanflyta（quizartinib）用于治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）成人患者。它适用于与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导以及阿糖胞苷巩固联合使用，并作为巩固化疗后的维持单药治疗。 Vanflyta 是FLT3的口服抑制剂，它专门针对FLT3 -ITD 突变，这种突变会促进癌症生长并导致复发风险增加和总生存期缩短。 AML 是成人中最常见的白血病形式之一,高达 37% 的新诊断 AML 患者存在 FLT3 基因（ FMS 样酪氨酸）突变激酶3)。其中约 80% 是FLT3 -ITD

美国食品药品监督管理局（FDA）批准 sotorasib（Lumakras，安进公司）与帕尼单抗（Vectibix，安进公司）联合用于治疗经 FDA 批准的检测确定为 KRAS G12C 突变的转移性结直肠癌 (mCRC) 成年患者，这些患者之前接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。 2023 年 ESMO 大会上公布的 3 期 CodeBreaK 300 研究数据支持了这一批准。在 7.8 个月的中位随访期内，接受 960 毫克 sotorasib 加帕尼单抗治疗的患者的中位 PFS 为 5.6 个月（HR，0.49；95% CI；0.30-0.80），接受 240 毫

FDA 已批准 TROP2 导向 ADC Dato-DXd 用于治疗先前接受过全身治疗的 HR+、HER2- 乳腺癌患者。 此项批准得到了 3 期 TROPION-Breast01 试验 (NCT05104866) 的结果支持。Dato-DXd 组的中位无进展生存期 (PFS) 为 6.9 个月 (95% CI, 5.7-7.4)，化疗组的中位无进展生存期 (PFS) 为 4.9 个月 (95% CI, 4.2-5.5)（HR, 0.63；95% CI, 0.52-0.76；双侧P值 <.0001）。 Dato-DXd 组的中位总生存期 (OS) 为 18.6 个月（95% CI，17.3-20.1），化疗组的中位总生存期 (OS) 为 18.3 个月（95% CI，17.3-20.5）（HR，1.01；95% CI，0.83-

据 T-DXd 的开发商阿斯利康和第一三共称，FDA 已授予 fam-trastuzumab deruxtecan-nxki (T-DXd; Enhertu) 的补充生物制品许可申请 (sBLA) 优先审查资格，用于治疗在转移性环境中接受过至少一种内分泌治疗后患有不可切除或转移性 HER2 低或 HER2 超低乳腺癌的成年患者。 sBLA 得到了 III 期 DESTINY-Breast06 试验 (NCT04494425) 结果的支持，该结果表明，接受 T-DXd 治疗的 HER2 低下疾病（免疫组织化学 [IHC] 1+ 或 IHC 2+/原位杂交 [ISH]–）患者的中位无进展生存期 (PFS) 为 13.2 个月（根

R289 是一种双重 IRAK1/4 抑制剂，已获得 FDA 的快速通道资格，用于治疗对之前疗法反应不足的输血依赖性低风险 MDS 患者。 Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RIGL ) 是一家专注于血液病和癌症的商业阶段生物技术公司，宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 R289 快速通道资格，用于治疗先前接受过输血治疗的低风险骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) 患者。R289 是 Rigel 的强效选择性 IRAK1 和 IRAK4 双重抑制剂，正在进行一项1b期研究，该研究评估了复发或对先前疗法

Caplacizumab ( INN；商品名Cablivi ) 是一种二价单域抗体(VHH)，用于治疗血栓性血小板减少性紫癜(TTP) 和血栓形成。Caplacizumab 与免疫抑制剂药物和血浆置换（输血）联合使用。该药物由Ablynx NV开发。2018 年 8 月 30 日，该药物在欧盟获得批准，用于“联合血浆置换和免疫抑制治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 成人患者”。 【Caplacizumab 剂量信息】 特发性（免疫性）血小板减少性紫癜的常用成人剂量： 初始剂量： 治疗第一天：血浆置换前至少 15 分钟进

处方药使用者付费法案 (PDUFA)日期是指美国食品药品管理局 (FDA) 规定的审查新药申请 (NDA)或生物制品许可申请 (BLA)并最终决定是否批准上市的截止日期。 处方药使用者付费法案 (PDUFA)日期是指美国食品药品管理局 (FDA) 规定的审查新药申请 (NDA)或生物制品许可申请 (BLA)并最终决定是否批准上市的截止日期。审查期通常为药品申请被该机构接受后的 10 个月。对于优先审查的药品，审查期缩短为申请接受后的 6 个月。 Olezarsen 治疗家族性乳糜微粒血症综合

Eteplirsen（商品名Exondys 51）是一种药物，用于治疗（但不能治愈）由特定突变引起的某些类型的杜氏肌营养不良症(DMD)。Eteplirsen 仅针对特定突变，可用于治疗约 14% 的 DMD 病例。Eteplirsen 是一种反义疗法。 【药品规格】 Eteplirsen 50mg/mL；每瓶；稀释后用于静脉输液的溶液；不含防腐剂。 【药理类别】 反义寡核苷酸。 【制造商】 萨雷普塔治疗公司 【作用机制】 Eteplirsen 旨在与肌营养不良蛋白前 mRNA 的外显子 51 结合，从而导致在具有可进行外显子 51 跳跃

白血病是一种严重的血液系统疾病，而奈拉滨（Nelarabine）则是一种具有突破性治疗潜力的药物，被广泛应用于急性T细胞淋巴母细胞性白血病和T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤的治疗中。 【药品名称】 奈拉宾、奈拉滨 【药品别名】 Nelarabine 【研发公司】 诺华制药公司 【适应症】 用于治疗至少对两种以上化疗方案无应答或复发的急性T细胞淋巴母细胞性白血病(T-ALL)、T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤(T-LBL)患者。 【用法用量】 成年人：采用静脉滴注给药，推荐剂量

适用于治疗绝经后妇女或患有雌激素受体(ER)阳性、人类表皮生长因子受体2 (HER2)阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌的成年男子，这些乳腺癌在至少一种内分泌疗法后出现疾病进展。 【适应症】 Orserdu适用于治疗绝经后妇女或患有雌激素受体(ER)阳性、人类表皮生长因子受体2 (HER2)阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌的成年男子，这些乳腺癌在至少一种内分泌疗法后出现疾病进展。 【推荐剂量和给药方法】 一、 患者选择 使用FDA批准的试验，根据血浆

伊匹木单抗（Ipilimumab）的商品名是Yervoy，是一种单克隆抗体药物，通过靶向CTLA-4（一种下调免疫系统的蛋白质受体） 来激活免疫系统。 【药品规格】 200mg/40ml50mg/10ml 【生产厂家】 美国百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb） 【适应症】 1.治疗无法切除或转移性黑色素瘤的成人和12岁或以上的儿童患者。 2.皮肤黑色素瘤(病理累及淋巴结超过1mm的患者且已经手术切除，包括总淋巴切除)的辅助治疗。 3.与纳武单抗联合治疗此前未曾治疗过的中低风险的晚期

阿那白滞素是一种重组的、非糖基化形式的人白细胞介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra），用于治疗多种炎症性疾病。它通过竞争性抑制白细胞介素-1与白介素1型I受体（IL-1RI）的结合来阻断IL-1的生物学活性，IL-1在多种组织和器官中均有表达，并参与炎症和免疫反应的调控。 【适应靶点】 IL1R1 【主要成分】 阿那白滞素【适应症】 1、 活动期类风湿性关节炎 Kineret适用于缓解中度至重度活动期类风湿性关节炎(RA)的体征和症状，并减缓其结构性损伤的进展，适用